Företaget Amylyx pharmaceuticals kommer att begära omprövning av läkemedelsmyndigheten EMA:s nej till ett nytt läkemedel mot ALS, amyotrofisk lateral skleros. Det skriver företaget i ett pressmeddelande.
Ja efter omprövning i USA
Amylyx hade ansökt om EU-godkännande av ALS-kandidaten Albrioza (natriumfenylbutyrat och tauroursodeoxikolsyra) som har ett villkorat godkännande i Kanada. Även i USA är läkemedlet godkänt, där under namnet Relyvrio.
Det amerikanska godkännandet kom efter en utdragen process där läkemedelsmyndigheten FDA först sade nej på grund av tvivel kring läkemedlets effekt. Beslutet väckte starka reaktioner bland ALS-patienter och FDA omprövade då sitt beslut. Denna gång blev det ja även om myndigheten vidhöll att det fanns en viss kvarvarande osäkerhet om effekten.
Nej till ett nytt läkemedel mot ALS i EU
Kanske hoppas företaget nu att denna historia ska återupprepa sig i EU så att ett nej till slut blir ett ja.
Läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP gav häromdagen ett negativt utlåtande om Albrioza. Detta ledde till att EMA sade nej.
CHMP anser att de forskningsdata som Amylyx redovisat inte på ett övertygande sätt visar att den orala kombinationsterapin kan bromsa sjukdomsutvecklingen vid ALS. CHMP ansåg dessutom att data om överlevnad inte hade blivit insamlade och analyserade på ett pålitligt sätt.
Omprövning kan ta fyra månader
Men företaget accepterar inte denna bedömning.
– Vi är säkra på styrkan hos våra data från studien Centaur, som vi anser uppfyller kriterierna för ett villkorat godkännande, säger i pressmeddelandet Tammy Sarnelli, global chef för regulatoriska frågor på Amylyx.
– Vi är oense med CHMP och kommer att begära en formell omprövningsprocedur.
Amylyx räknar med att omprövningen kommer att ta cirka fyra månader.
Stort behov av nya läkemedel
Den svåra neuromuskulära sjukdomen ALS drabbar mellan 220 och 250 personer i Sverige varje år. Sjukdomen gör att de nerver som kontrollerar musklerna bryts ned och dör. Detta leder till tilltagande muskelförtvining och förlamning. ALS leder oftast till döden inom några år.
Många forskare världen över arbetar för att försöka hitta botande behandlingar mot ALS, men ännu finns bara några få symtomlindrande läkemedel.
Albrioza är ett pulver som man löser i vatten. Syftet är att behandlingen ska skydda nervcellerna mot fortsatt nedbrytning och sakta ned sjukdomsförloppet.
Testat i Sverige
Läkemedlet är testat i kliniska prövningar i flera länder, bland annat i Sverige.
I en 24 veckor lång fas II-studie ingick 137 vuxna patienter som slumpmässigt fick antingen kombinationsbehandlingen eller placebo. De patienter som fick läkemedlet upplevde att den dagliga funktionen minskade i en långsammare takt än vad de som fick placebo upplevde. Resultaten har publicerats i New England journal of medicine.
Forskarna rapporterade också en något högre total överlevnad bland patienter som fick läkemedlet. De vanligaste biverkningarna var diarré, buksmärtor, illamående och övre luftvägsinfektion.
Amylyx pharmaceuticals genomför nu en fas III-studie som förväntas vara klar i slutet av 2023 eller i början av 2024.
