Als är en neurologisk sjukdom där motoriska nervceller i hjärnan, hjärnstammen och ryggmärgens yttre del dör och ersätts av bindväv. Sjukdomen leder till förlamning och förtvining av musklerna. I dag finns ett läkemedel, Rilutek (riluzol), som används för behandling av als. Preparatet kan förlänga patienternas livstid med någon månad.
På grund av den bristfälliga behandlingen har förhoppningarna på läkemedlet Myotrophin, med den aktiva substansen tillväxthormonet IGF-1, varit väldigt stora. Men en nyligen avslutad fas 3-studie av 330 amerikanska patienter visar att IGF-1 inte hade någon effekt på sjukdomsförloppet.
I studien fick patienterna antingen 0,05 mg/ kroppsvikt av IGF-1 eller placebo. Patienternas muskelstyrka testades vid studiens start och vid fem tillfällen under de två år som studien pågick. Det jämfördes också hur patienterna hanterade vardagen och hur lång tid det tog innan de behövde få hjälp av en tub för att kunna andas. Resultaten, som publicerades i tidskriften Neurology, visade att det inte var några skillnader mellan grupperna.
Myotrophin som utvecklats av företaget Cephalon, har tidigare testats i två mindre studier, en amerikansk som visade att preparatet hade effekt och en europeisk som inte visade på någon effekt.