I fredags meddelade NT-rådet att de rekommenderar regionerna att använda Tecvayli (teklistamab) mot svårbehandlad multipelt myelom.
NT-rådet, eller rådet för nya terapier som det också heter, är regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya läkemedel, ofta kostsamma, som ges inom slutenvården.
Multipelt myelom är en kronisk blodcancersjukdom som uppstår i benmärgen. Omkring 600 svenskar får diagnosen varje år.
– Den här typen av terapi kommer att göra stor skillnad för de patienter med myelom som har aktiv sjukdom trots flera tidigare behandlingar säger Åsa Derolf, ny ordförande i NT-rådet i ett pressmeddelande från rådet.
Vid svår multipelt myelom
Beslutet innebär att svenska patienter med svårbehandlad sjukdom, som fått flera återfall, får ytterligare terapialternativ.
Det finns andra behandlingar tillgängliga mot svår myltipelt myelom idag. Den första CAR-T-terapin, Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), godkändes exempelvis 2022, som Läkemedelsvärlden rapporterat.
Det är en mindre del av patienterna med multipelt myelom som kan bli aktuella för den nya behandlingen Tecvayli (teklistamab).
NT-rådet rekommenderar att den ges till vuxna med svår multipelt myelom. Patienten ska ha minst tre tidigare behandlingar med olika typer av läkemedel bakom sig. Blodcancersjukdomen ska också visat sig förvärras vid den senaste behandlingen.
Gör T-cellerna effektivare
Läkemedlet ges i injektionsform och är en så kallad bispecifik antikropp. Dessa skiljer sig från andra antikroppar genom att de binder sig till två-tre olika ställen, både till tumörcellen och till immuncellerna, i regel T-celler.
Det nya läkemedlet Tecvayli (teklistamab) fungerar genom att föra friska T-celler (immunceller som hjälper till att döda cancerceller) och myelomceller nära varandra. Då dödar T-cellerna dödar myelomcellerna lättare.
Osäkerheten i den vetenskapliga dokumentationen är mycket hög, enligt NT-rådet. Det saknas studier där läkemedlet direkt jämförts med standardbehandling. Hur läkemedlet fungerar på sikt är också oklart.
Det finns en studie som är publicerad i New England Journal of Medicine, NEJM. Resultaten från den studien visar att 63 procent av den här typen av patienter svarar på behandlingen.
Osäkert om hälsoekonomin
Samtidigt finns ett mycket stort behov av behandlingar för patienter som inte blivit bättre trots att de genomgått flera olika terapier redan.
Prognosen är dålig för dessa patienter. Medianöverlevnaden är under ett år, enligt NT-rådet.
Rådet anser att osäkerheten i den hälsoekonomiska bedömningen är mycket hög.
Behandlingen är mycket dyr. Ges injektionen en gång i veckan kostar terapin nästan 200 000 per patient och månad. Om läkemedlet istället ges varannan vecka är kostnaden knappt 100 000 per patient om månad.
Ska ges med längre intervall
NT-rådet konstaterar att många nya läkemedel är så högt prissatta av läkemedelsföretagen att de inte är kostnadseffektiva.
I motiveringen till varför NT-rådet ändå ställer sig positiv till är att de förväntar sig att behandlingen glesas ut. Det är en motivering som inte hör till de vanliga.
Rådet skriver att de, efter dialog med vårdprogramgruppen för multipelt myelom och läkemedelsföretaget Janssen, utgår från att läkemedlet ska kunna injiceras med längre tids intervall än den officiellt angivna.
Då sänks kostnaden vilket påverkar den hälsoekonomiska bedömningen. Doseringen ska ske enligt rekommendationen från vårdprogramgruppen för multipelt myelom.
