Just när Sir Michael Rawlins tyckte att fler började gilla det han gjorde och opinionsundersökningar visade att britterna hade viss förståelse för deras beslut kom nästa kritikstorm. När den brittiska myndigheten NICE hävdade att flera nya cancerläkemedel var för dyra och därför inte skulle betalas med skattemedel var klagomålen inte nådiga. Industrin ilsknade, patientföreningarna likaså och många menade att Rawlins och hans kollegor nekade britterna den bästa tillgängliga vården.
Efter årsskiftet ändrades riktlinjerna för hur preparat ska bedömas och i och med det fick ett av dem, Sutent, godkänt som förstahandsalternativ. Men Michael Rawlins tycker inte att de var för hårda i sin första bedömning.
– Nej, eftersom frågan inte är om vi ska spara pengar utan hur. Jag tror att även industrin börjar förstå det nu. Det finns inte en bottenlös skål att ta pengar ur och då måste vi sätta gränser. Om grunden för våra bedömningar ändras som skett nu kan rekommendationerna omprövas.
Det som hände i höstas var att fyra läkemedel mot svår njurcancer fick nobben av NICE. Trots att alla fyra: Avastin, Nexavar, Sutent och Torisel bedömdes effektiva ansågs de inte vara tillräckligt kostnads-effektiva eftersom de bara förlängde livet för patienterna marginellt. De nya riktlinjer innebär att NICE värderar även en kortare förlängning av livet högre. Det plus att före-taget bakom Sutent erbjöd sig att betala delar av behandlingen ledde till ett ändrat beslut.
Omkring 40 procent av alla läkemedel som är på väg ut på marknaden uppskattas vara just dyra cancerläkemedel. Hur ska ni hantera detta?
– Vi måste komma åt förklaringarna till varför dessa läkemedel blir så dyra. Självklart finns det flera men en betydande är att det är så komplicerat och kostsamt att bedriva kliniska prövningar idag. De regulatoriska kraven är så otympliga och dyra, där måste vi effektivisera. EU-direktivet för Good Clinical Practice som ligger till grund för hur de görs skrevs 1966 och har inte blivit reviderat sedan dess, ingen vet ens vem som skrev det, det i sig är väldigt märkligt.
– Vi måste börja ifrågasätta priset på den information vi får ut av en studie. Är det värt pengarna? Nyligen publicerades en
artikel där en forskare räknat ut att bara
kopieringkostnaderna under en klinisk prövning kostade 180 miljoner pund så det finns uppenbarligen pengar att spara.
När NICE avgör om ett läkemedel ska betalas med allmänna medel eller inte använder de ett värderingssystem som kallas Qualy, Quality Adjusted Life Year, eller kvalitetsjusterat levnadsår. För att vara kostnadseffektivt ska ett läkemedel inte kosta mer än 30 000 pund per Qualy men det här är »a tool and not a rule« som Michael Rawlins uttrycker det.
– Qualy ger en uppfattning om värdet men du måste använda sunt förnuft också. Vissa saker som kognitiva nedsättningar fångas inte in på ett bra sätt. Och läkemedel har fått okej trots att de kostar mer, ett exempel är Glivec mot leukemi som gick på 41 000 pund per Qualy. Så det är ingen absolut gräns vilket jag tror är en vanlig missuppfattning.
För att även dyra läkemedel ska komma patienterna till godo har myndigheterna i Storbritannien prövat mindre konventionella metoder. Förra året godkände NICE behandling med ögonläkemedlet Lucentis efter att NHS slutit ett avtal med Novartis som ligger bakom produkten om att företaget skulle stå för kostnaderna efter ett visst antal behandlingar. Liknande överenskommelser har gjorts för Velcade mot myelom där företaget betalar om patienten inte svarar på behandlingen. På så sätt kan företagen få ett ja från NICE utan att behöva sänka priset. Anledningen till att de inte bara sänker priset är att de vill hålla det så kallade listpriset högt. Det brittiska listpriset används som referens i ungefär 25 procent av världen.
Tillståndsgivande myndigheter har ofta rådgivning för företagen så att de kan öka chanserna att bli godkända. Har ni något motsvarande?
– Vi inledde en pilotverksamhet med Novartis förra året som fungerade väldigt bra och från och med den 1 januari i år slog vi upp dörrarna för fler. Ett sådant samarbete gör att företagen kan samla andra typer av data under sina kliniska prövningar som är bra för oss, till exempel vad gäller livskvalitet.
Älskad av det brittiska folket säger Sir Michael Rawlins att han aldrig vill bli, då har han inte gjort sitt jobb, däremot respekterad. En annan sak han önskar för framtiden är att nya läkemedel som släpps ut på marknaden ska följas upp, inte bara med avseen-de på säkerhet utan också på effektivitet.
– Inom onkologi är det bara en tredjedel av de kliniska prövningarna som pågår till sitt slut. Resten stoppas antingen för att preparaten inte fungerar eller för att de fungerar så pass bra att fler bör få det. Det finns ingen konsensus bland statistiker hur man ska förhålla sig till de här resultaten och en granskning av nyttan med dessa är något jag skulle vilja se.
