GW Pharamaceuticals testade funktion och säkerhet av sitt läkemedel Epidiolex i en studie med barn som hade svår epilepsi och som inte svarade på annan terapi. 213 barn från spädbarnsåldern upp till 11 års ålder ingick där alla fick läkemedlet helt öppet och en jämförande placebogrupp saknades. Preparatet som tas i en oral lösning innehåller cannabidiol vilket utvinns från marijuana men saknar drogens psykogena effekter.
Efter tolv veckors behandling hade antalet epileptiska anfall minskat med 53 procent bland barnen.
Inom behandlingsgruppen fanns elva barn med Lennox-Gastauts syndrom samt 23 barn med Dravets syndrom som debuterar med svår epilepsi i låg ålder och som sedan kan utvecklas till permanenta mentala funktionshinder. I dessa grupper minskade också antalet anfall med drygt 50 procent.
Sex procent av deltagarna avbröt behandlingen på grund av biverkningar, främst trötthet, diarré och minskad aptit.
Studien gjordes med ett specialtillstånd som tillåter läkemedelsföretag att testa icke godkända preparat på svårt sjuka patienter där det inte finns något annat behandlingsalternativ.
För både Dravets syndrom och Lennox-Gastauts syndrom görs och planeras fas III-studier med Epidiolex och ett eventuellt godkännande kommer att snabbutredas av den amerikanska läkemedelsmyndigheten.
