Hälsotillståndet gällde både neurologisk status och upplevda handikapp i vardagen. Det meddelar bioteknikbolaget Wilson Therapeutics som utvecklar läkemedel mot ovanliga sjukdomar, och som ligger bakom studien.
Wilsons sjukdom är en genetisk sjukdom som påverkar kopparomsättningen i kroppen. Överskottet av den koppar som kroppen får via mat och vatten, som kroppen inte behöver, utsöndras via levern till gallan och försvinner ut med avföringen.
Vid Wilsons sjukdom är denna process störd, och i stället för att utsöndras lagras kopparen i levercellerna. Kopparen kan då föras med blodet till hjärnan eller andra organ och orsaka livshotande skador.
Bioteknikbolaget Wilson Therapeutics utvecklar en kopparmodulerande substans, WTX101, som har en helt ny verkningsmekanism jämfört med befintliga behandlingar för Wilsons sjukdom.
I studien, som bedrivits vid flera behandlingscenter på 28 nydiagnostiserade patienter, har det nya läkemedlet givits som enda terapi under 24 veckor. Patienterna som ingick var alla över 18 år och var antingen tidigare obehandlade eller hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel för Wilsons sjukdom.
Resultatet visade att 79 procent av patienterna uppnådde eller bibehöll normala nivåer av fritt koppar i blodet, eller sänkte nivån med minst 25 procent från startnivån efter 24 veckors behandling.
Efter perioden på 24 veckor valde samtliga patienter som ingick att fortsätta behandlingen med en förlängningsfas av studien.
Dessutom förbättrades eller stabiliserades leverstatusen under behandlingsperioden för en majoritet av patienterna, och patienternas neurologiska status och upplevda handikapp i vardagen förbättrades signifikant, meddelar företaget.
Vad gäller biverkningar så fick 39 procent av patienterna tillfälligt förhöjda levervärden. De flesta biverkningar var milda till måttliga rapporterar bolaget, men sex patienter avbröt ändå studien i förtid varav tre på grund av biverkningar.
– Slutresultatet från fas II-studien visar att WTX101 har potential att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar och förbättra lever- och neurologisk status för patienter med Wilsons sjukdom, säger Carl Bjartmar, medicinsk chef på Wilson Therapeutics i ett pressmeddelande.
Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över. I EU finns det cirka 15 000 patienter med sjukdomen och i USA cirka 10 000.
De behandlingar som finns för Wilsons sjukdom kom på 1950- och 60-talen. Befintliga läkemedelsbehandlingar går ut på att binda koppar och öka utsöndringen i urinen. De är ofta förknippade med svåra biverkningar.
