Det blev ett ja från europeiska läkemedelsverket EMA till alzheimerläkemedlet Leqembi (lekanemab).
EMA:s humanmedicinska kommitté CHMP ändrar sig efter att ha gjort en ny granskning av sitt ursprungliga negativa ställningstagande.
Nyttan med läkemedlet, att bromsa utvecklingen av sjukdomssymtomen, överväger riskerna.
Leqembi används vid tidig Alzheimers
Expertkommittén rekommenderar nu läkemedlet för behandling av tidig Alzheimers sjukdom. Det vill säga lindriga minnes- och tankeproblem eller lindrig demens på grund av Alzheimers sjukdom.
Men EMA:s experter väljer att undanta en patientgrupp med högre biverkningsrisk. Det är samma förbehåll som Storbritanniens läkemedelsmyndighet MHRA valt att göra, som Läkemedelsvärlden rapporterade om i augusti.
– Vi är mycket glada och tacksamma över att CHMP under sin omprövning av lecanemab sett att nyttan med behandling överstiger riskerna för patienterna i denna population. Vi ser nu fram emot Europakommissionens beslut som är nästa steg för att ge patienter i Europa tillgång till denna nya behandling för Alzheimers sjukdom, säger Gunilla Osswald, vd för läkemedelsbolaget Bioarctic, i ett pressmeddelande.
Svensk professor bakom Leqembi
Det nya alzheimerläkemedlet Leqembi är en monoklonal antikropp som ges som intravenöst dropp.
Mannen bakom läkemedlet är Lars Lannfelt, professor emeritus i molekylär genetik vid Uppsala universitet. Den svenske professorn, som nyligen fick ännu ett pris för sina upptäckter, har även grundat Stockholmsbaserade läkemedelsbolaget Bioarctic. Samma bolag lanserar nu läkemedlet runt om i världen tillsammans med dess japanska samarbetspartner Esai.
Läkemedlet är redan godkänt i en rad länder. Amerikanska FDA-experter gav grönt ljus förra sommaren, som Läkemedelsvärlden berättat om. Det är också godkänt i Japan, Kina, Sydkorea, Hong Kong, Israel och Förenade Arabemiraten.
Leqembi stoppat i Australien
Det nya alzheimerläkemedlet är både efterlängtat, ifrågasatt och omdebatterat. Många patienter, anhöriga och läkare hoppas förstås på läkemedlet.
Samtidigt finns en oro för alltför höga förväntningar, hur vården ska hantera införandet och höga kostnader.
Det är också omdiskuterat om effekten på sjukdomen överväger risken för biverkningar. Det handlar främst om risken för svullnad och blödningar i hjärnan som går under förkortningsnamnet aria (amyloid related imaging abnormalities). Just det stoppade läkemedlet i Australien helt nyligen, vilket Läkemedelsvärlden rapporterat.
Vissa patienter har hög biverkningsrisk
EMA:s expertgrupp CHMP resonerade på samma sätt när de sa nej till läkemedlet i slutet av juli i år.
Esai överklagade beslutet. Företaget begärde att myndigheten skulle utesluta data från patienter som bär på två kopior av den så kallade ApoE4-genen.
Patienter som har två kopior av ApoE4-genen har nämligen högre risk att drabbas av aria än de som bara har en eller ingen kopia av ApoE4.
Ger klartecken efter nya analyser
Resultaten av de nya analyserna visar att knappt 9 procent av patienterna utan, eller med bara en kopia av ApoE4, utvecklade den aktuella typen av ödem jämfört med knappt 13 procent av alla patienter. När det gäller blödningar var motsvarande siffror knappt 13 procent jämfört med knappt 17 procent.
De nya analyserna av den smalare patientgruppen visar ingen skillnad när det gäller effekten av läkemedlet.
Bland patienter som behandlades med placebo utvecklade drygt 1 procent ödem och knappt 7 procent blödningar.
Efter den här omprövningen – vilket innebär att patienterna med extra hög risk för aria inte behandlas – anser EMA:s experter att fördelarna med Leqembi uppväger riskerna.
Nya studier av biverkningsriskerna
Godkännandet förutsätter också insatser för att minska risken för svår och symtomgivande aria. Konsekvenserna ska övervakas även på sikt.
Rent praktiskt innebär det att patienter behöver göra så kallade MR-undersökningar, magnetisk resonanstomografi, innan behandlingen startar och före dos 5, 7 och 14. Läkemedelsföretaget ska också öka medvetenheten om risken för denna typ av biverkningar. Vårdpersonal ska få utbildning om aria samt en guide och en checklista. Patienter ska också uppmärksammas om risken.
Läkemedelsföretaget måste också genomföra en säkerhetsstudie efter godkännandet för att kartlägga biverkningen och bedöma hur effektiva åtgärderna för att minska riskerna är.
Det ska upprättas en registerstudie av patienter inom EU som behandlas med Leqembi. Den studien ska undersöka aria och andra biverkningar, långsiktiga konsekvenser och hur patienternas sjukdom utvecklar sig.
Beslut inom drygt två månader
Expertkommitténs rekommendation skickas nu till EU-kommissionen som beslutar. Kommissionen brukar följa CHMP:s rekommendationer.
Enligt Bioarctics pressmeddelande så väntar de sig ett beslut från kommissionen inom drygt två månader.
Om EU-kommissionens säger ja fattar medlemsländerna sedan själva beslut om användning av läkemedlet och eventuella subventioner.
I Sverige har NT-rådet beslutat om nationell samverkan kring lekanemab. Det betyder att NT-rådet gör en sammanvägd bedömning och rekommendation till regionerna om läkemedlens användning.
