EU:s läkemedelsmyndighet EMA ger via sin expertkommitté CHMP klarsignal för två nya långverkande hiv-läkemedel. Det handlar om de antiretrovirala läkemedlen Rekambys (rilpivirin) och Vocabria (cabotegravir). CHMP rekommenderar EU-godkännande för dessa två behandlingar som ska kombineras med varandra.
Långverkande hiv-läkemedel förenklar behandling
Personer som smittats med hiv kan i dag leva friska liv tack vare kombinationer av antiretrovirala läkemedel som håller nere virusnivåerna. En hel del forskning och utveckling satsas nu på att få fram läkemedelsformuleringar som underlättar den livslånga behandlingen. I fjol godkände EU-kommissionen exempelvis ett kombinationspiller.
De nu aktuella preparaten är de första antiretrovirala terapierna mot hiv som formuleras som långverkande injektionsläkemedel. I stället för kombinationsbehandlingar som kräver att personen med hiv tar ett flertal piller varje dag, finns nu möjligheten att hålla viruset i schack med hjälp av intramuskulära injektioner varje eller varannan månad.
Kombinationsbehandlingen med Rekambys och Vocabria är avsedd som en underhållsbehandling för vuxna hiv-patienter med odetekterbara virusnivåer i blodet.
Rekambys är ett antiretroviralt läkemedel i NNRTI-klassen och består av en ny långverkande formulering av rilpivirin. Vocabria innehåller den nya aktiva substansen cabotegravir.
CHMP:s rekommendation om godkännande av dessa långverkande hiv-läkemedel baseras på tre fas III-studier som visade behandlingarnas säkerhet och effekt. CHMP konstaterar samtidigt att det med långverkande terapier är ännu viktigare att noga följa dosschemat. Detta för att inte riskera för låg nivå av aktiv substans och därmed ökad risk för resistensutveckling.
De vanligaste biverkningarna i studierna var reaktioner på injektionsstället, huvudvärk, feber, illamående, trötthet, kraftlöshet, muskelvärk och yrsel.
Ny genterapi mot sällsynt sjukdom
CHMP rekommenderade vid sitt senaste möte även godkännande av åtta andra nya läkemedel. Bland dessa var, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat, CAR-T-terapin Tecartus (brexucabtagene autoleucel) mot lymfkörtelcancern mantelcellslymfom.
Kommittén rekommenderade också att EU-kommissionen godkänner en ny genterapi mot den sällsynta ärftliga ämnesomsättningssjukdomen metakromatisk leukodystrofi. Det finns ännu ingen botande behandling för denna sjukdom som drabbar barn, vanligen före tre års ålder. Sjukdomen beror på ett fel i en gen som styr produktionen av enzymet arylsulfatas A, Arsa. Det leder till inlagring av ämnet sulfatid i nervsystemet. Barnet förlorar förmågan att gå och prata och avlider inom fem år.
Den nya genterapin går under produktnamnet Libmeldy. För att ge önskad effekt ska den sättas in före symtomstart eller i vart fall medan barnet har gångförmågan kvar. Behandlingen ges genom att stamceller från patienten tas ut och modifieras så att de får en funktionell gen för Arsa.
Som alla stamcellsterapier innebär denna en risk för cancer senare i livet. Men enligt CHMP tyder de kliniska utvärderingar som gjorts på att nyttan med behandlingen överväger riskerna för barn som ännu inte fått symtom eller med mycket tidiga symtom. Under observationstiden behöll dessa barn en funktionsförmåga som var jämförbar med friska jämnårigas.
Fler rekommendationer
Vid mötet rekommenderade CHMP även godkännande av bland annat ett läkemedel mot en annan sällsynt ärftlig metabol sjukdom. Det gäller läkemedlet Oxlumo (lumasiran) mot primär hyperoxaluri typ 1. Sjukdomen gör att levern producerar stora mängder oxalsyra. Detta leder utan behandling till njurstenar och förkalkning av njurarna och på sikt njurskador, njursvikt och för tidig död.
Det finns ännu inga godkända läkemedel mot sjukdomen. Kostbehandling kan hjälpa till att förebygga njurskador hos patienten, men i vissa fall är lever- och/eller njurtransplantation den enda fungerande behandlingsmöjligheten.
Oxlumo ges som injektioner och har i en studie med 38 deltagare visat sig kunna sänka oxalatnivåerna hos majoriteten av patienterna. De vanligaste biverkningarna var reaktioner på injektionsstället samt buksmärta.
Nu går CHMP:s rekommendationer vidare till EU-kommissionen som fattar beslut om godkännandena. Normalt följer kommissionen CHMP:s rekommendationer.
