REPLIK. I en replik i Läkemedelsvärlden 5 december till Louise Olssons debattartikel 25 november, som diskuterade utvecklingen att allt fler läkemedel godkänns på bristfälliga vetenskapliga underlag, framför Johan Brun (Läkemedelsindustriföreningen, reds. anm.) en rad skäl till att en snabb introduktion av nya terapier är önskvärd trots att det vetenskapliga underlaget ofta är begränsat.
Nya behandlingsmetoder skapar förhoppningar om bot, och det anser Brun motiverar till en snabb introduktion. Därför menar han att evidenskrav på både visad effekt och framtida risker måste vara lägre än vad vi tidigare har ansett vara rimligt.
Glöm inte riskerna
Många nya terapier är väldigt lovande och inger hopp för många svårt sjuka patienter och vi håller med om att en snabb implementering av nya terapier är en viktig målsättning för hälso- och sjukvården. Men det går ändå inte att bortse från risker och farhågor. I en kommentar till Bruns replik framhöll också Rolf Ahlzén, läkare och etisk sakkunnig i Region Värmland, att de etiska aspekterna som är till för att skydda forskningspersoner inte kan åsidosättas oavsett vilka framtida förhoppningar den nya behandlingen ger.
Brun framför i sitt inlägg att de nya gen- och stamcellsterapierna, som ofta benämns precisionsmedicin, är riktade till små väl definierade patientgrupper och det i sig innebär att kontrollgrupper är onödiga. Vi ser dock endast ett skäl till att det kan vara omöjligt att göra en randomiserad studie. Det är vid väldigt sällsynta sjukdomar där historiska kontroller kan vara det enda rimliga, men det är långt ifrån regel.
Dessutom är det så att alla nya behandlingar, som ofta benämns särläkemedel, inte är innovation och genombrott. Det kan till och med vara så att en patient kan svara bättre på befintlig behandling än på en ny teoretiskt lovande men oprövad behandling.
Underlag är företagens ansvar
Vi anser att varje ny behandlingsmetod eller läkemedelsterapi måste värderas avseende risk-nytta, etiska frågeställningar och genomgå samma hälsoekonomiska värdering som andra behandlingar.
Nya och framför allt kostsamma terapier som gen- och stamcellsterapier, innebär att resurser måste tas från andra patienter med behov som kan vara minst lika viktiga ur ett hälso- och sjukvårdsperspektiv. Det är därför viktigt att även nya behandlingar granskas ur ett samhällsperspektiv, värderas i förhållande till befintliga behandlingar och ur ett kostnadseffektivitetsperspektiv. Det är angeläget när prioriteringar inom hälso- och sjukvården i dag är helt nödvändiga. Ansvaret för att det finns tillräckligt underlag för att göra denna värdering åligger läkemedelsföretagen, inte hälso- och sjukvården.
Immunterapierna ger lärdomar
Det är alltså viktigt att även teoretiskt mycket lovande behandlingar kan värderas utifrån evidens. Ett exempel på hur svårt det är att förutsäga faktisk effekt och nytta av en ny behandling är PD1- och PDL1- hämmarna. När de introducerades var förhoppningen att de nya läkemedlen skulle kunna hjälpa vid alla cancerformer, och teoretiskt fanns det mycket som talade för att flertalet former av cancer skulle kunna svara på behandlingen.
Den första PD1-hämmaren godkändes mycket snabbt och behandlingen har också visat sig vara effektiv för flera cancerformer, till exempel malignt melanom och lungcancer. Men inte alla patienter med malignt melanom svarar på behandlingen och för andra cancersjukdomar har det tyvärr inte visat sig fungera lika väl. Ett sådant exempel är behandling av urotelialcancer. Studierna på PD-1 och PDL1-hämmarna har också visat att vi i inte kan förlita oss på graden av biomarkörer för att prediktera respons.
Erfarenheterna från immunterapiområdet visar på två behov: För det första måste nya indikationer utvärderas vetenskapligt, och för det andra behövs mer forskning för att kunna använda våra gemensamma resurser på rätt sätt. Det gäller inte minst vid behandlingar med helt nya angreppssätt där riskerna och långtidseffekterna är osäkra, och undanträngningseffekterna betydande.
Maria Palmetun Ekbäck, ordförande, Nätverket för Sveriges läkemedelskommittéer, LOK
Freddi Lewin, ordförande, Nationella arbetsgruppen för cancerläkemedel, NAC
Gerd Lärfars, ordförande, NT-rådet
