År 2014 fick särläkemedlet Translarna, ataluren, ett villkorat godkännande i EU för behandling av en viss form av den ovanliga muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi.
Nyligen meddelade den europeiska läkemedelsmyndighetens rådgivande kommitté CHMP att man efter utvärdering vill att företaget bakom läkemedlet genomför ytterligare studier för att bekräfta risk-nytta-balansen med läkemedlet.
De studier myndigheten vill se är dels en 18 månaders randomiserad placebokontrollerad studie med Translarna hos patienter med Duchennes muskeldystrofi. Därefter vill man se ytterligare en 18 månader lång studie där alla patienter får Translarna. Studieresultat från de båda studierna väntas år 2021.
Patienter med Duchennes muskeldystrofi saknar normalt dystrofin, ett protein i musklerna, vilket innebär att musklerna så småningom slutar fungera.
Det villkorade godkännandet bygger i huvudsak på en studie med 174 patienter med Duchennes muskeldystrofi beroende på en nonsensmutation i dystrofigenen där två doser med Translarna jämfördes med placebo. Det primära effektmåttet var hur långt patienten kunde gå på ett rullband under sex minuter efter 48 veckors behandling.
Studien visade inga signifikanta förbättringar i gångavstånd mellan Translarna och placebo. Dock sågs en minskad försämring i gångförmågan i den behandlade gruppen och patienter som fick Translarna kunde i genomsnitt gå 31,3 meter längre än de som fick placebo.
I sitt beslut om villkorat godkännande konstaterade CHMP att det finns vissa belägg för att läkemedlet fördröjer sjukdomens utveckling och att det inte finns någon större anledning till oro vad gäller dess säkerhet. Man konstaterar också att Duchennes muskeldystrofi är en allvarlig sjukdom och att patienterna har ett ouppfyllt medicinskt behov.
Tidigare i höst gav den amerikanska läkemedelsmyndigheten ett accelererat godkännande för ett annat läkemedel, Exondys 51 med den aktiva substansen eteplirsen, för behandling av en annan form av Duchennes muskeldystrofi. Beslutet togs emot med glädje av bland annat patientföreningar men orsakade mycket diskussion om värdet av läkemedlets effekt kontra dess höga pris.
