Med den makalösa bedriften att kartlägga det mänskliga genomet, var vi många som trodde på den snara ankomsten av en ny era inom medicinen. Tidigare hade de som utvecklat nya läkemedel gissat och provat sig fram ? nu skulle de känna mekanismerna och kunna skräddarsy mediciner. Hittills hade läkemedel mest angripit symptom på sjukdomar ? nu skulle de kunna nå till kärnan av orsakssamband. Förut identifierades ett begränsat antal ?targets? för läkemedel mest på tur ? nu kunde mekanismer analyseras systematiskt och kemiska föreningar screenas i hundratusental.
År 2007 godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, det minsta antalet nya läkemedel sedan 1983. Till detta kom två nya ?biologics? under 2007. Glaxo och Novartis hade två nya godkända läkemedel var, alla övriga bolag 0 eller 1!
Det råder kris i godkännandet av nya läkemedel, samtidigt som patenttiderna går ut i rask takt för gamla läkemedel.
Vad förklarar paradoxen: Hur kan mer kunskap och allt större utvecklingsatsningar leda till färre nya, godkända läkemedel? Här finns två parter: läkemedelsindustrin och prövningsmyndigheterna, med FDA som den i särklass viktigaste i världen. I delar av debatten försöker man hitta vem av dessa två som är mest skyldig.
Några kritiserar industrin för att inte förstå forskningens natur, sakna den gamla typen av uthållighet och felaktigt tro att man kan leda läkemedelsutveckling på liknande sätt som produktion. En av dem som framför denna typ av kritik är Ivan Östholm, mannen som ledde den unikt framgångsrika FoU-verksamheten på Hässle och senare Astra i Mölndal. Vid 90 års ålder är han alltjämt intensivt engagerad i vad som händer inom läkemedelsindustrin.
Andra pekar mot de tillståndsgivande myndigheterna. FDA har återigen blivit mer ovilligt att ta risker, efter all den kritik myndigheten fick utstå sedan den släppte fram Mercks smärtstillare Vioxx på snabbspår ? varpå det visade sig att medlet bidrog till en betydligt ökad risk för hjärtinfarkter vid långtidsanvändning. Den alltid vindkänsliga amerikanska kongressen har reagerat starkt, bland annat med nya restriktioner för vilka som får sitta i de expertkommittéer som kommer med rekommendationer om nya läkemedel. FDA har under hösten sagt nej till flera nya läkemedel, även sådana som gett hopp ifråga om cancer i sena stadier. Det mest uppmärksammade är kanske att Genentech fick nej med 5 röster mot 4 i FDA:s expertkommitté på sin begäran att vidga indikationen för ?tumörstryparen? Avastin till bröstcancer. Det slutliga beslutet väntas i februari.
Industrins FoU har måhända blivit mer strömlinjeformad. FDA har definitivt blivit mer ovilligt att ta risk för att uppnå nytta. Men det finns därtill underliggande fenomen av ännu större natur. Ett är att ny kunskap inte bara ger nya möjligheter, som vi alla såg med kartläggningen av det mänskliga genomet, utan även fundamentalt nya insikter om tidigare ignorans.
Forskningen upptäcker att människans biologi är betydligt mer komplex än vad man tidigare förstod. En och samma mekanism kan fylla flera olika funktioner. Styrsystemet för gener och proteiner är intrikat och går inte enbart i en riktning. Man kan inte manipulera kroppen för nytta, utan att samtidigt även riskera göra skada. Janet Woodcock, biträdande commissioner för FDA, kommenterade den senaste, nedslående, årsstatistiken så här:
?Our standards for what constitutes a safe, effective drug have not changed. But our ability to analyze data for potential safety problems has improved, and we´re especially vigilant when we´re evaluating drugs for chronical conditions ? drugs that people will be taking daily for many years.?
Alltså (med viss hårddragning): Ny kunskap leder till färre nya läkemedel, då den ökar vår förmåga att se tänkbara komplikationer.
Kring detta dilemma behöver vi starta en seriös kommunikation. Vilka risker är värda att ta, i vilka livssituationer? Dilemmat bör inte lösas via politikers och myndigheters känslighet för dagstidningsrubriker. Det förhållandet att vi ser och förstår mer, tvingar fram en öppen etisk prövning. I den måste patientorganisationerna få spela en viktig roll.
