Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), en CAR-T-terapi mot den sällsynta cancerformen multipelt myelom, får ett positivt utlåtande från läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP. Detta innebär att EMA nu rekommenderar EU-kommissionen att ge genterapin ett marknadsgodkännande.
Då Carvykti är ett läkemedel för avancerad terapi, ATMP, har läkemedlet bedömts av EMA:s expertkommitté för cell- och genbaserade läkemedel, CAT. Det är utifrån denna bedömning som CHMP har baserat sitt beslut.
Behandlingen med Carvykti är avsedd för vuxna med återkommande och refraktär multipelt myelom som har fått minst tre tidigare behandlingar och vars cancer har förvärrats sedan de fick sin senaste behandling. Carvykti tillverkas av läkemedelsföretaget Janssen.
Multipelt myelom är en kronisk sjukdom
Multipelt myelom är en ovanlig cancerform som utgår från plasmacellerna, en typ av vita blodkroppar som främst finns i benmärgen. Vid multipelt myelom förökar sig myelomcellerna okontrollerat och tränger undan och orsakar en brist på andra blodceller. Myelomcellerna skickar också ut ämnen som skadar skelettet vilket gör det tunnare och skörare.
Sjukdomen utvecklas ofta under lång tid, ibland kan det dröja flera år innan personen får symptom. Sjukdomen orsakar bland annat smärta i skelettet, trötthet och försämrad känsel. Man kan också bli känsligare för infektioner. Multipelt myelom är en kronisk sjukdom som drabbar ungefär 700 personer i Sverige varje år.
CAR-T-terapi mot multipelt myelom
Trots att en rad nya läkemedel mot multipelt myelom har utvecklats och godkänts under de senaste åren finns det begränsade terapeutiska alternativ för patienter som redan har fått de tre huvudsakliga läkemedelsklasserna, och ändå fått tillbaka sjukdomen. De tre läkemedelsklasserna är immunmodulerande medel, proteasomhämmare och monoklonala antikroppar. Därför behövs nya läkemedel för dessa patienter, konstaterar CHMP.
Den aktiva substansen i Carvykti är en så kallad CAR-T-terapi och bygger, precis som övriga sådana, på en genetisk modifiering av patientens egna immunceller. Detta görs genom att samla in T-celler från patientens blod och sedan förändra dem genetiskt så att de uttrycker proteinet CAR ”chimeric antigen receptor”. Patienten får sedan tillbaka de modifierade T-cellerna via infusion.
CHMP har tidigare även rekommenderat ett godkännande av CAR-T-terapin Abecma (idecabtagen vikleucel) mot multipelt myelom.
Cancertecken försvann hos nära 70 procent
Den nu aktuella rekommendationen bygger huvudsakligen på en öppen studie med en enda behandlingsarm. Studien gjordes på 113 vuxna patienter med återkommande och refraktärt multipelt myelom. Deltagarna hade fått tre tidigare behandlingar och inte svarat på den senaste behandlingen. Cirka 84 procent av patienterna fick ett varaktigt svar av genterapin, det vill säga en period utan sjukdomstecken eller symptom efter behandlingen. Cirka 69 procent av deltagarna fick ett fullständigt svar, alltså att tecken på cancer försvann.
Studien visade dock att det fanns biverkningar. En av de vanligaste var cytokine release syndrome, CRS, som orsakar feber och influensaliknande symptom, infektioner samt hjärnsjukdomen encefalopati. Konsekvenserna av CRS kan vara livshotande och i vissa fall till och med dödliga. Andra biverkningar var neurologisk toxicitet, långvarig cytopeni och allvarliga infektioner.
Carvykti har ingått i EMA:s program Prime som syftar till att snabbare få fram läkemedel som fyller tidigare ouppfyllda medicinska behov. CHMP:s yttrande kommer nu att skickas till EU-kommissionen som tar det slutgiltiga beslutet om ett eventuellt godkännande i EU.
