Kapitalinvesterare gjorde i fjol både färre och mindre investeringar i genterapi än under något av de fem föregående åren. Det visar en ny analys som nyhetsbyrån Reuters gett analysföretaget Dealforma i uppdrag att göra.
Utvecklare av genterapier tog, enligt analysföretaget, under 2024 in knappt 1,4 miljarder dollar (cirka 14,2 miljarder kronor) i 39 så kallade investeringsrundor. Året innan tog de in 3,5 miljarder i 60 rundor, vilket redan då var ett kraftigt fall från toppåret 2021. Då drog sektorn in 8,2 miljarder genom 122 investeringar.
Ser många osäkerheter
Reuters intervjuar en rad bedömare om tänkbara orsaker till att investeringar i genterapi nu minskar så mycket. Några menar att området är för osäkert att satsa på. Detta eftersom det finns alltför många vetenskapliga, regulatoriska och tillverkningsmässiga hinder på vägen från idé till en färdig produkt på marknaden.
En av dem som Reuters intervjuar är Peter Marks, chef för centret för biologiska läkemedel vid den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Han är säker på att nuvarande svårigheter för utvecklingen av genterapier kommer att kunna lösas.
– Vi behöver ett mer strömlinjeformat godkännandeförfarande kombinerat med förbättrad tillverkning för att sänka kostnaderna, menar han.
Kan vara botande
Genterapier är potentiellt botande engångsbehandlingar mot genetiska sjukdomar. Hittills har det som Läkemedelsvärlden rapporterat främst handlat om behandlingar mot sällsynta sjukdomar, som till exempel sickelcellanemi och spinal muskelatrofi.
Behandlingsprincipen är att en modifierad gen förs in i kroppen för att ersätta en defekt gen eller förändra cellernas produktion av vissa proteiner. Det är en komplicerad process som kräver sjukhusvård. Behandlingarna är mycket dyra och finansieringen kan i många fall vara svår att lösa.
På senare tid har flera läkemedelsbolag dragit sig tillbaka från området. Ett exempel är Pfizer, som nyligen slutade sälja en genterapi mot blödarsjuka, som var prissatt till 3,5 miljoner dollar (omkring 35 miljoner kronor) per patient. Den orsak som bolaget angav var svag efterfrågan.
– Det behövs bättre och billigare sätt att tillverka dessa komplexa produkter för att investerarnas intresse ska återvända, säger Subin Baral, global chef för life science-transaktioner på Ernst & Young, till Reuters.
Uppåt för fetma och cancer
Samtidigt som investeringar i genterapi minskar går investerarnas satsningar på den globala läkemedelsindustrin fortsatt uppåt, enligt analysen. Totalt satsade de 27 miljarder dollar (cirka 270 miljarder kronor) i läkemedelsföretag under 2024, jämfört med 23,2 miljarder dollar (omkring 232 miljarder kronor) året innan.
Utveckling av nya cancerbehandlingar var liksom tidigare det område som drog till sig mest kapital. Ett område där investeringarna ökade kraftigt var behandlingar mot obesitas, fetma. Där satsade investerarna 1,75 miljarder dollar (omkring 17,5 miljarder kronor) i fjol, vilket var tre gånger så mycket som föregående år.
Ekonomiska läget i världen påverkar
Trots svårigheterna fortsätter, rapporterar Reuters, dock vissa forskande läkemedelsföretag att utveckla genterapier, ofta mot tidigare obotliga sjukdomar. Ett exempel är företaget Novartis. Dess genterapi Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) ges nu till nästan alla barn som föds med svår spinal muskelatrofi, SMA, i många länder, däribland USA och Sverige.
– Folk tror fortfarande på genterapins potential, säger Priya Chandran, chef för bioläkemedel på Boston Consulting Group, till Reuters.
– Men investeringarna minskar eftersom ekonomin och policyläget är problematiskt.