De nordiska ländernas gemensamma prisförhandlingar för genterapin Zynteglo ledde inte till en överenskommelse med företaget Bluebird bio. Den hälsoekonomiska utvärderingen visade dessutom på en rad osäkerheter. NT-rådet rekommenderar nu regionerna att avstå från genterapin.
Önskade gemensamma villkor för Zynteglo
I mars 2018 lanserades det nordiska samarbetsprojektet Finose som startades för att snabba på processer för ersättningsbeslut för nya läkemedel. Under hösten har Zynteglo, som är en genterapi mot den sällsynta ärftliga blodsjukdomen beta-thalassemi, varit aktuell för en avtalsförhandling inom projektet.
Målsättningen var att få fram gemensamma acceptabla villkor med läkemedelsföretaget Bluebird bio som marknadsför Zynteglo. Men parterna lyckades inte förhandla fram ett acceptabelt pris för genterapin som kostar cirka 17 miljoner kronor för en patients behandling.
– Vi och företaget stod för långt ifrån varandra när det gällde kostnaden för läkemedlet. Vi var inte beredda att betala det företaget begärde, säger Mikael Svensson, förhandlingskoordinator i regionernas samverkansmodell för läkemedel, i ett pressmeddelande.
Det var första gången grannländerna genomförde en gemensam avtalsförhandling. Mikael Svensson ser dock inte förhandlingarna som ett misslyckande.
– Nej, samarbetet fungerade bra mellan länderna och företaget bidrog konstruktivt. Vi ska utvärdera arbetet, men jag är övertygad om att vi kommer att göra på liknande sätt med andra kostsamma läkemedel i framtiden, säger han.
Osäkert hur länge effekten varar
Den hälsoekonomiska värderingen av läkemedlet, som också har gjorts inom samarbetsprojektet, visade på en rad osäkerheter. Bland annat är det inte säkert hur länge effekten av behandlingen bibehålls.
– Zynteglo är en lovande form av terapi för en sjukdom där vi hittills bara har kunnat erbjuda symptomatisk behandling. Men det finns stora osäkerheter kring långtidseffekten av behandlingen, och den har dessutom en mycket hög kostnad i förhållande till nyttan. Det sammantaget har gjort att vi inte kan rekommendera regionerna att använda Zynteglo, säger Gerd Lärfars, NT-rådets ordförande, i pressmeddelandet.
Orsakar kronisk blodbrist
Den sällsynta ärftliga blodsjukdomen beta-thalassemi orsakar kronisk blodbrist. Sjukdomen beror på mutationer i en gen som är viktig i bildningen av det hemoglobin som används i de röda blodkropparnas syretransport. Patienter som har en allvarlig form av sjukdomen måste få upprepade blodtransfusioner livet igenom.
Genterapin Zynteglo reparerar patientens felaktiga blodbildande stamceller in vitro varefter de förs tillbaka till patienten. Sedan ska patienten själv producera tillräckligt med hemoglobin för att klara sig utan, eller i alla fall färre, transfusioner.
Zynteglo godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten 2019 och gäller för behandling av patienter från tolv års ålder med allvarliga former av beta-thalassemi.
