Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har beslutat att avslå en ansökan från läkemedelsföretaget AOP Orphan Pharmaceuticals om att låta läkemedlet Wakix (pitolisant) ingå i högkostnadsskyddet. Wakix är indicerat för behandling av narkolepsi hos vuxna.
Behandling med Wakix skulle enligt TLV bli minst tio gånger dyrare än befintliga behandlingar och myndigheten anser inte att företaget kunnat visa att merkostnaden är rimlig i förhållande till nyttan med läkemedlet.
Ofrivilliga sömnattacker
Narkolepsi är en sällsynt neurologisk sjukdom som drabbar färre än 50/100 000 personer. Det senaste decenniet har narkolepsi blivit mest uppmärksammad på grund av sin koppling till H1N1-influensavaccinet Pandemrix. Som Läkemedelsvärlden vid olika tillfällen rapporterat ledde massvaccineringen med detta vaccin 2009-2010 i Sverige till att många barn och unga som en biverkning drabbades av kronisk narkolepsi. Minst 400 fall av narkolepsi har kopplats till Pandemrix.
Narkolepsi innebär att hjärnan inte kan styra över vakenhet och sömn. Symtomen är dagtrötthet och sömnighet som inte går över, ofrivilliga attacker av sömn och så kallad kataplexi, attacker då patienten plötsligt förlorar muskelkontroll.
Det finns ännu ingen botande behandling utan behandlingen handlar om att lindra de olika symtomen. Ofta kombineras centralstimulerande läkemedel mot dagsömnigheten med läkemedel som motverkar kataplexier.
10-20 gånger dyrare
Särläkemedlet Wakix godkändes i EU 2016 för behandling av symtom hos vuxna patienter med narkolepsi.
Den aktiva substansen i Wakix, pitolisant, verkar genom att fästa vid histamin H3-receptorer i hjärnan och öka aktiviteten i hjärnceller som kallas histaminneuron och hjälper till att hålla oss vakna.
TLV bedömer att den symtomlindrande effekten av pitolisant är lika god som effekten av dagens behandlingar. Det befintliga behandlingsalternativ som TLV jämför med är en kombination av centralstimulerande modafinil och SSRI/SNRI-preparat, till exempel venlafaxin (SSRI=selektiva serotoninåterupptagshämmare, SNRI= selektiva noradrenalinåterupptagshämmare).
Att behandla en patient med Wakix skulle beroende på dosering kosta 120-240 kronor per dag vilket är 10-20 gånger mer än jämförelsealternativet.
I sin ansökan om att läkemedlet ska ingå i läkemedelsförmånen framhöll företaget att Wakix till skillnad från nuvarande behandlingar inte har någon missbrukspotential. Företaget menade också att deras produkt har en bättre biverkningsprofil och på så vis kan bidra till att förbättra patienternas livskvalitet.
TLV håller med om att det är en fördel att Wakix inte har missbrukspotential. När det gäller biverkningsprofilen skriver myndigheten dock att den dokumentation som företaget lämnat in inte ger tillräckligt stöd för att Wakix verkligen ger färre biverkningar.
Sammantaget bedömer myndigheten därför att merkostnaden för Wakix inte är rimlig.
