Läkemedlet Translarna, ataluren, som är godkänt för behandling av den ovanliga sjukdomen Duchennes muskeldystrofi bör inte användas i nystartade behandlingar. Det är NT-rådets rekommendation till landstingen.
De patienter som har medverkat i de kliniska studier med läkemedlet som utförts ska dock få fortsatt behandling. Rekommendationen är dock att behandlingen avbryts om patienten har förlorat all gångförmåga eller om patienten har svårt att fullfölja behandlingen på föreskrivet vis.
Bolaget som marknadsför Translarna har i dagsläget inte lämnat in någon förmånsansökan till Tandvårds- och läkemedelsverket, TLV. Myndigheten har därmed inte kunnat göra någon hälsoekonomisk värdering av läkemedlet och i väntan på en sådan anser alltså NT-rådet att det inte bör ske någon nyinsättning av läkemedlet.
Samma bedömning gjordes 2015 i samband med att Translarna kom ut på marknaden. Läkemedlet godkändes i EU i juli 2014.
I sin rekommendation skriver NT-rådet också att effekterna med Translarna är osäkra och rekommenderar därför landstingen att noga följa upp de patienter som fortsättningsvis får behandlingen.
