Henrik Zetterberg är professor i neurokemi vid Göteborgs universitet och har i många år forskat om diagnostik och behandling av Alzheimers sjukdom. Han välkomnar den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA:s snabbgodkännande av företaget Biogens kontroversiella Alzheimerläkemedel Aduhelm, aducanumab. Inte minst gläder han sig över hur myndigheten utformat sitt beslut.
– FDA lyckas på ett värdigt sätt balansera mellan de olika sidorna i den konstiga dramatik som uppstått kring den här antikroppen, säger han.
Hoppas på öppnat baklås
FDA knyter beslutet helt till att aducanumab minskar amyloidplacken och att det finns en koppling mellan sådana förändringar och Alzheimers sjukdom. Inget av detta är kontroversiellt. Däremot finns det olika uppfattningar om ifall minskningen av placken vid behandling med aducanumab faktiskt hjälper patienterna att fungera bättre kognitivt.
Några av de experter som granskat data från fas III-studierna anser inte det, medan andra tolkar resultaten mer positivt.
– Men denna motsättning hanterar FDA med sitt välformulerade beslut, som kräver fortsatt utvärdering och evidens för klinisk nytta, säger Henrik Zetterberg.
Han hoppas att godkännandet ska bli ”nyckeln som låser upp ett forskningsfält som gått i baklås”. När han talar om baklås syftar han bland annat på de svårlösliga vetenskapliga motsättningarna om vilken roll amyloidplacken spelar vid Alzheimers sjukdom. Den så kallade amyloidkaskad-hypotesens anhängare ser den onormala inlagringen av plack med beta-amyloid i hjärnan som en drivande orsaksfaktor i sjukdomsprocessen. Medan andra i stället menar att placken är en sekundär effekt av andra viktigare sjukdomsmekanismer som det vore mer effektivt att rikta behandling mot.
– Om detta har det stångats och kämpats i uppåt 30 år på ett fält där det också står mycket pengar på spel, säger Henrik Zetterberg.
Risk för onödig behandling?
Han menar att den kommande fas IV-studien av aducanumab kommer att kunna föra forskningen om Alzheimerbehandling framåt, oavsett om resultaten visar klinisk nytta eller ej.
– Vilket resultatet än blir så kommer det att ge viktig ny kunskap om sjukdomsmekanismerna som vi kan använda i fortsatt läkemedelsutveckling.
Men finns det inte en risk att patienter fortsätter att få behandling som visar sig inte ge klinisk nytta men kan ge biverkningar?
– Jag tror inte man behöver vara orolig för det, säger Henrik Zetterberg.
Själv hör han till de forskare som anser att amyloidinlagringen är en viktig och drivande mekanism. Och han räknar med att de fortsatta studierna ska visa att personer med tidig Alzheimers sjukdom har nytta av behandling med aducanumab.
– I en av de redan gjorda studierna ser man en viss klinisk effekt och i en annan finns signaler om klinisk nytta fast de inte är säkerställda. Jag anser att det är rimligt att förvänta sig klinisk nytta av aducanumab.
Han framhåller också att biverkningsprofilen hittills verkar gynnsam och att de svenska patienter som deltagit i fas III-studierna inte rapporterat några allvarliga nackdelar med behandlingen.
Henrik Zetterberg: Kan bli vitaminjektion
Henrik Zetterberg tror att godkännandet tillsammans med kommande positiva resultat för aducanumab kommer att bana vägen för fler nya läkemedel mot Alzheimers sjukdom. Först sannolikt för andra monoklonala antikroppar med liknande verkningsmekanismer.
– Och det kan i sin tur leda till att andra vågar sig på att satsa på behandlingar riktade mot andra steg i sjukdomsprocessen. På så sätt kan FDA-beslutet bli den vitamininjektion som det här fältet så väl behöver.
Biogen har ansökt om godkännande av aducanumab även hos EU:s läkemedelsmyndighet EMA, där granskningen dock sker enligt vanligt förfarande och inte i ett snabbspår som hos FDA.
