Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har tagit fram ett hälsoekonomiskt underlag till landstingen om det nya läkemedlet Yescarta (axikabtagenciloleucel) mot blodcancern B-cellslymfom. Yescarta är den första så kallade CAR-T-cellbehandlingen som TLV utvärderar.
”De här nya avancerade genterapierna har stor potential och kommer att ha stor betydelse för att behandla cancer. Samtidigt är osäkerheterna i underlaget för Yescarta stora. Därför är det viktigt att Yescarta följs upp i vården”, skriver TLV på sin hemsida.
CAR-T-terapier går ut på att ta ut vita blodkroppar (T-celler) från patienten och modifiera dem genetiskt så att de kan känna igen och döda en viss typ av cancerceller. De modifierade cellerna förs tillbaka till patienten och bekämpar cancersjukdomen. Yescarta består av patientens egna T-celler som förändrats så att de känner igen proteinet CD19 som finns på lymfomcellernas yta och kan döda dessa celler.
Yescarta godkändes, som Läkemedelsvärlden skrivit, tidigare i år av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA för behandling av vuxna patienter med två typer av aggressiva B-cellslymfom. Det handlar dels om diffust storcelligt B-cellslymfom och dels om primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom vid återfall eller om patienten inte svarat på tidigare behandling efter två eller fler behandlingslinjer. Dessa patienter har i dag en mycket dålig prognos och få behandlingsalternativ.
Godkännandet vilar främst på en öppen, icke randomiserad fas II-studie utan kontrollarm. Totalt ingick 111 patienter och uppföljningstiden var i median 15,4 månader.
TLV anser att osäkerheten i detta underlag är ”mycket hög” och främst ligger i hur många patienter som potentiellt botas och hur länge de överlever.
I sina ekonomiska analyser har myndigheten, baserat på nuvarande forskningsläge, utgått från att omkring en tredjedel botas med Yescartabehandling. I genomsnitt vinner patienterna enligt bedömningen mellan 4,9 och 5,9 levnadsår.
TLV uppskattar att mellan 20 och 40 patienter per år i Sverige kan vara aktuella för behandling med Yescarta, som ges som infusion vid ett enda tillfälle. En sådan behandling kostar cirka 3,5 miljoner kronor. Det är drygt tre miljoner kronor mer än kostnaden för dagens standardbehandling med cytostatika.
Kostnaden per vunnet levnadsår blir knappt en miljon kronor för Yescarta.
En annan stor osäkerhetsfaktor är hur stor risken för allvarliga biverkningar är och hur dessa påverkar patienternas livskvalitet. CAR-T-terapi kan i sämsta fall orsaka en okontrollerad frisättning av inflammatoriska substanser, cytokiner, och ge en livshotande systemisk inflammation.
Nu ligger bollen hos landstingens råd för nya terapier, NT-rådet, som kommer att föra diskussioner med företaget om hur Yescarta kan införas i den svenska cancervården.
