Det har hänt mycket inom fältet särläkemedel, så kallade orphan drugs, på sista tiden. En första internationell konferens hölls nyligen i Stockholm med inriktning på orphan drugs, samtidigt som det svenskutvecklade pionjärläkemedlet Orfadin (se LMV 1-2/05) fick slutligt klartecken från EU-kommissionen. EMEA:s expertkommitté för särläkemedel, COMP, har nyligen för andra gången tilldelat ett läkemedel som kan få stor användning i tredje världen orphan drug-status. Dessutom firar det incitamentbaserade systemet inom EU för utveckling av orphan drugs fem år 2005.
Specialreglerna inom EU betecknas av många som en framgång. Ansökningarna till EMEA:s expertkommitté för särläkemedel, COMP, har varit många gånger fler än vad man hoppades på vid starten.
? Vi hade räknat med 10 till 15 ansökningar per år, men det har blivit omkring 85. Vi har varit tvungna att ha möten i expertkommittén varje månad istället för ett par gånger om året, säger Kerstin Westermark, enhetschef på Läkemedelsverket och flitig Londonresenär i sin egenskap av svensk ledamot i COMP.
Låg aktivitet nationellt
De nya reglerna innehåller incitament (se artikel länkad i högermarginalen), men medlemsländerna ska också regelbundet rapportera till EU-kommissionen vilka åtgärder man vidtagit nationellt för att främja utvecklingen av orphan drugs.
? Det här har inte varit Sveriges bästa gren hittills, vissa andra länder har varit betydligt mer aktiva, säger Maria Wästfelt, projektledare vid Centrum för medicinska innovationer, Karolinska institutet.
Bland de satsningar som ändå genomförts finns en databas över små och mindre kända handikappgrupper hos Socialstyrelsen samt Smågruppscentrum, ett nationellt informationscentrum för ovanliga sjukdomar och syndrom i Göteborg, även det i Socialstyrelsens regi.
? Dessutom erbjuder Läkemedelsverket kostnadsfri vetenskaplig rådgivning. Visst kan man tycka att vi gjort litet i Sverige, men det gäller de flesta EU-länder. Undantagen är Holland och Frankrike som genomfört satsningar på hög nivå, säger Kerstin Westermark.
Referensgrupp på väg
Nu tycks dock ett nationellt initiativ vara på väg. I slutet av februari hölls en historisk första konferens i Stockholm med inriktning på ovanliga sjukdomar och orphan drugs, ICORD, som bland annat utmynnade i idéer om ett nationellt nätverk. Representanter från Socialstyrelsen och Läkemedelsverket diskuterar också möjligheterna att skapa en nationell referensgrupp.
I Sverige har, till skillnad från exempelvis USA och Holland, aldrig statliga forskningsmedel öronmärkts för forskning inriktad på orphan drugs. Enskilda projekt har dock beviljats pengar efter sedvanliga anslagsansökningar.
? Frågan om man ska ge forskning mot ovanliga sjukdomar en särställning jämfört med forskning på större folksjukdomar även på den här nivån är inte helt okomplicerad, säger Kerstin Westermark.
ICORD-konferensen ? som kommer att följas av en andra i Washington 2006 ? har förstärkt det tidigare begränsade globala samarbetet på området.
? Vi hoppas även kunna etablera en internationell vetenskaplig paraplyorganisation, ISORD, som ska utgöra kittet mellan mötena, säger Jan-Inge Henter, professor vid enheten för barnonkologi vid Karolinska universitetssjukhuset i Solna.
Underutnyttjad möjlighet
Kriterierna för särläkemedel inom den nya EU-lagstiftningen tillåter att läkemedel mot sjukdomar som är ovanliga i Europa men vanligare på andra håll i världen, exempelvis malaria, kan inkluderas. Företag har också ansökt om orphan drug-status för läkemedel mot tredje världens sjukdomar, men bara vid enstaka tillfällen. Nyligen biföll EMEA:s expertkommitté COMP för andra gången orphan drug-status för ett sådant läkemedel; ett preparat mot infektionssjukdomen visceral leishmaniasis.
? Det här är en underutnyttjad möjlighet som det råder stor okunskap kring, säger Jan-Inge Henter.
? Grundperspektivet är dock att särläkemedlen ska komma EU:s patienter till nytta. Om en behandling redan finns i EU spelar det från lagstiftningens perspektiv ingen roll om den inte finns i tredje världen. Men EU-kommissionen har indikerat att man ser det som ett bekymmer att det hänt så litet vad gäller tredje världens sjukdomar inom ramen för systemet, säger Kerstin Westermark.
Möjligheter för nya företag
I USA har idag väletablerade storföretag som Amgen, Genentech och Genzyme i princip kommit till tack vare USA:s speciallagstiftning Orphan Drug Act från 1983. I Sverige finns pionjärföretaget Swedish Orphan International och några ytterligare företag.
? Här finns en stor potential för en mer omfattande företagsutveckling om vi lyckas sprida informationen om de möjligheter som finns i EU-lagstiftningen. Såväl patienter och kreativa forskare kan vinna på det här, liksom samhället i form av nya företag och arbetstillfällen. Idag är många som rimligtvis borde känna till möjligheterna inte tillräckligt informerade, säger Jan-Inge Henter.
? Kanske kan det nya nationella nätverket, och den nya rådgivningsfunktion inriktad på små och medelstora företag som Läkemedelsverket snart ska inrätta, bidra till en större medvetenhet.
