Det amerikanska National Institutes for Health, NHI, har tagit nya tag i kampen mot ovanliga och negligerade sjukdomar. De beslutade nyligen att satsa 24 miljoner amerikanska dollar i ett särskilt program kallat TRND inriktat på sådan forskning. Planen är att de ska finansiera utvecklingen av läkemedelskandidater fram till den punkt då det inte längre är så riskfyllt för företagen att ta över.
I USA klassas en sjukdom som ovanlig om den drabbar färre än 200 000 amerikaner så totalt sett handlar det om ett stort antal drabbade människor. Totalt handlar det om nära 7000 diagnoser och i dagsläge finns farmakologisk behandling för enbart 200 av dessa. Genom satsningen hoppas NIH att utvecklingen av läkemedel mot dessa sjukdomar ska gå framåt trots att det saknas ekonomiska incitament för företagen.
Också inom EU finns en särskild särläkemedelförordning (EG 141/2000) som ska stimulera forskning av utveckling av behandlingar ovanliga sjukdomar. I EU är en sjukdom ovanlig om den har en prevalens på högst fem av tiotusen personer. I Sverige är siffran en på tiotusen personer. I dag, den 26 maj anordnar Lif en temadag där olika aktörer diskuterar just frågan om särläkemedel och ovanliga sjukdomar.