Vid sitt första möte i Amsterdam beslutade den europeiska läkemedelsmyndighetens expertråd CHMP att rekommendera godkännande av genterapiläkemedlet Zynteglo.
Rekommendationen gäller behandling av patienter från tolv års ålder med allvarliga former av den sällsynta, ärftliga sjukdomen beta-thalassemi. Sjukdomen orsakas av mutationer i en gen som är viktig i bildningen av det hemoglobin som används i de röda blodkropparnas syretransport. Patienterna får onormalt få röda blodkroppar och kronisk blodbrist.
Patienter med de lindrigaste formerna av beta-thalassemi kan klara sig utan behandling, medan personer med svårare former av sjukdomen ofta är beroende av återkommande blodtransfusioner och ibland även behandlas med hematopoetisk stamcellstransplantation.
Godkännande av Zynteglo rekommenderades av CHMP för patienter som behöver återkommande blodtransfusioner och saknar en matchande donator av stamceller för transplantation.
Behandlingen med Zynteglo sker i flera steg. Först tas patientens egna hematopoetiska (blodcellsbildande) stamceller ut genom en metod som kallas aferes. I laboratoriet förs med hjälp av en så kallad vektor sedan fungerande kopior av den muterade genen in i dessa stamceller. Efter en förberedande cytostatikabehandling ges de ”reparerade” stamcellerna tillbaka till patienten genom infusion.
Med hjälp av de fungerande genkopiorna kan patienten sedan själv producera tillräckligt med hemoglobin för att klara sig utan transfusioner, eller i vart fall med färre transfusioner.
Zynteglo tillverkas av det nederländska bolaget Bluebird bio. Eftersom det tidigare saknats andra behandlingar än stamcellstransplantation som påverkar själva sjukdomen vid beta-thalassemi har EMA hanterat godkännandeproceduren inom ett särskilt program för behandlingar som kan uppfylla tidigare ouppfyllda medicinska behov. Bedömningen av ansökan gjordes på bara 150 dagar.
CHMP rekommenderade ett så kallat villkorat godkännande, baserat på mindre fullständiga data än normalt, i syfte att behandlingen ska nå patienterna som fort som möjligt. Godkännandet ska följas upp med ytterligare data.
Det är huvudsakligen två studier som ligger till grund för CHMP:s rekommendation. Behandlingen ledde i dessa till signifikanta förbättringar hos majoriteten av patienterna med enkel uppsättning av den muterade genen
De vanligaste biverkningarna var överskott av blodplättar, magsmärta, ej hjärtrelaterad bröstsmärta, värk i ben och armar, andnöd och värmevallningar.
CHMP anser att behandling med Zynteglo endast bör ges vid särskilda centra med erfarenhet av stamscellstransplantationer och behandling av beta-thalassemi. Det slutliga godkännandet ges av EU-kommissionen, som brukar följa expertrådets rekommendation.
Sedan rekommendationen om godkännande blivit känd spekulerades det livligt i branschmedier om kommande skyhöga prisnivån på genterapiläkemedlet, men tillverkaren har ännu inte uttalat sig om sina planer för prissättningen.
Vid mötet bekräftade CHMP också ett beslut som Läkemedelsvärlden tidigare skrivit om, men som hade överklagats av tillverkare. Beslutet säger att en viss typ av läkemedel med omega-3 inte är effektiva för att förebygga nya hjärtproblem efter en hjärtinfarkt. Därför bör dessa läkemedel inte användas på den indikationen. Däremot kan de fortfarande användas för att sänka nivån av triglycerider i blodet.
Det handlar om läkemedel med en kombination av omega 3-syrorna EPA och DHA i doser på 1 gram per dag. Dessa läkemedel är godkända på nationell nivå i ett 20-tal EU-länder, dock ej Sverige.
