Gerd Lärfars har varit ordförande i NT-rådet under en period då inflödet av nya avancerade, kostsamma terapier på marknaden har accelererat.
EU:s läkemedelsmyndighet EMA har samtidigt börjat ge klartecken till att godkänna särläkemedel mot sällsynta sjukdomar i tidigare utvecklingsfaser – ofta efter fas II-studier med ett begränsat antal deltagare. En medveten strategi för att patienter som förut inte haft några behandlingsalternativ fortare ska få tillgång till de nya terapierna.
“Förvånansvärt låga” evidenskrav
Men strategin har en allvarlig baksida, påpekar den avgående NT-rådsordföranden; det har blivit svårare för hälso- och sjukvården runt om i Europa att ta ställning till hur bra de nya behandlingarna är. Är till exempel en ny genterapi verkligen botande som utlovat? Om inte – hur länge varar effekten?
– I vissa fall tycker jag att EMA:s efterfrågan på evidens är förvånansvärt låg. Detta överlåter mycket av den svåra utvärderingen av nya terapier till nationella processer i medlemsländerna, säger hon.
– Och prissättningen av nya läkemedel verkar inte heller ha något tak. När de första genterapierna kom, kostade en engångsbehandling kanske runt tio miljoner kronor. Nu kan behandlingskostnaden för en ny terapi vara tre gånger så stor, samtidigt som osäkerheten om effekten ofta är hög.
Gillar diskussion
Vi träffas när det är någon dryg månad kvar tills Gerd Lärfars vid årsskiftet ska lämna över till sin efterträdare. Hon letar upp en bekväm samtalshörna åt oss bland möteslokalerna på gatuplanet i Region Stockholms kontorsbyggnad på Kungsholmen.
Hon berättar hur det var när hon kom till NT-rådet 2016 och blev ordförande året därpå.
– Då trodde jag aldrig att marknaden skulle utvecklas riktigt på det sätt som den gör just nu, varken när det gäller priserna eller evidenskraven.
Gerd Lärfars har sett till att vara en synlig NT-rådsordförande som ofta medverkat i seminarier och debatter, skrivit debattartiklar och medverkat i poddar. Hon har också varit tillgänglig för oss journalister för att förklara och försvara rådets beslut och ge sin syn på läkemedelsmarknadens utveckling. Engagerad och samtidigt alltid korrekt och saklig i tonen.
– Det är roligt och viktigt att det blir diskussion om de här frågorna, säger hon.
Brinner för att söka evidens
Intresset för läkemedelsfrågor har hon haft så länge att hon knappt minns hur det började.
Hon är läkare med invärtesmedicin och hematologi som specialiteter och docent i hematologi och koagulation. I 30 år arbetade hon på Södersjukhuset i Stockholm, både med patientarbete och i olika chefs- och ledningsfunktioner.
Samtidigt ingick hon under många år i Stockholms läns läkemedelskommittés expertråd för plasmaprodukter och proppförebyggande läkemedel, bland annat som ordförande. Kommittén utformade bland annat riktlinjer, utbildning och annat stöd till primärvården när det gällde val av blodproppsförebyggande behandlingar.
Liksom många gånger senare fick hon då djupdyka i data om olika behandlingar, väga dem mot varandra och värdera dem ur patienternas och samhällets perspektiv
– Jag fastnade för det. Det har varit en drivkraft att jobba med evidens. För patienters bästa och också för att ta samhällsansvar, säger hon.
NT-rådet ska ge jämlikt införande
År 2016 lämnade hon Södersjukhuset för att jobba med läkemedelsfrågor på heltid. Hon blev chef för läkemedelsenheten vid Stockholms läns landsting, senare Region Stockholm, och samtidigt ordförande i länets läkemedelskommitté.
Det medförde också att hon blev Stockholmsrepresentant i NT-rådet, den samarbetsorganisation som landstingen hade bildat två år tidigare. Dess uppgift var att underlätta ett ordnat och jämlikt införande av nya terapier i Sverige.
Året därpå, 2017, blev hon rådets ordförande. Samtidigt hade hon kvar jobbet som chef för läkemedelsenheten. Den tjänsten lämnade hon sedan som 65-åring i början av 2021, men hon fortsatte som NT-rådsordförande.
Har stort inflytande
Det är ingen överdrift att säga att det har varit fullt upp under hennes sju ordförandeår. Under tiden har NT-rådet blivit mycket mer känt. Inte bara i vården utan också hos medierna och allmänheten.
– I början jobbade vi aktivt för att bli mer kända. Men i dag är vi en etablerad del av läkemedelsprocessen i Sverige och vi upplever att våra rekommendationer är efterfrågade.
Rekommendationerna är inte tvingande, men idag följer regionernas hälso- och sjukvård dem som regel. Ett ja från rådet innebär oftast att behandlingen kan bli tillgänglig i Sverige medan rekommendationen ”används inte” stoppar den.
Med andra ord har NT-rådet ett avgörande inflytande över vilka läkemedel som kommer in på den svenska marknaden och når patienter här.
Tycker det varit tufft ibland
Rådet har under Gerd Lärfars tid haft en rad komplicerade ärenden att hantera. Det har handlat om svåra avvägningar kring nya dyra läkemedel mot allvarliga sjukdomar. Avvägningar som påverkat samhällsekonomin – och varit oerhört viktiga för ibland desperata patienter och anhöriga.
– Ibland har det varit väldigt tufft att säga nej. Men det känns också roligt att vi har kunnat bejaka flera nya genterapier som förhoppningsvis kan få stor betydelse för patienter, berättar hon.
– Vi har alltid med patienternas situation och vilja att få behandling i diskussionen och försöker värdera kostnaden i förhållande till patientnyttan. Det är inga enkla bedömningar och beslut.
Världens dyraste läkemedel
Ett uppmärksammat ärende är den mångåriga processen kring behandlingar mot den medfödda svåra muskelsjukdomen SMA, spinal muskelatrofi. Länge fanns inga behandlingar och barn med de svåraste formerna av SMA dog inom ett par år efter födelsen.
Så kom behandlingsrevolutionen i form av bromsläkemedlet Spinraza (nusinersen) som blev EU-godkänt 2017 och ganska snart därefter ytterligare ett liknande läkemedel samt den potentiellt botande genterapin Zolgensma (onasemnogen abeparvovek).
Zolgensma var världens dyraste läkemedel när det kom. (Ett epitet som sedan flera gånger övertagits av senare lanserade behandlingar.)
Svåra diskussioner om SMA
NT-rådet har följt utvecklingen av evidensläget kring SMA-behandlingarna och tagit initiativ till prisförhandlingar med läkemedelsföretagen. Steg för steg har rådets rekommendationer till regionerna förändrats från att avråda till att alltmer säga ja.
Det senaste är, som Läkemedelsvärlden berättat, att vården har infört nyföddhetsscreening av SMA och att NT-rådet rekommenderar att spädbarn med sjukdomen ska få behandling med genterapin Zolgensma.
Men fortfarande rekommenderar rådet ingen behandling för de vuxna patienterna med lindrigare, men ändå handikappande, formerna av spinal muskelatrofi.
– Det har varit jättesvåra diskussioner kring behandlingarna mot SMA, och är det fortfarande, säger Gerd Lärfars.
Turerna kring cystisk fibros
Men på andra sätt är hon oroligare:
– Jag känner en oro inför alla utmaningar inom läkemedelsområdet, inte bara för tillgången av nya läkemedel utan för helheten som även inkluderar tillgång på gamla läkemedel.
När det gäller prissättningen på läkemedel tror hon ändå att företagen kommer att vilja hitta andra modeller framöver.
– Det måste ske en förändring så att kostnaderna för läkemedel blir rimligare även ur betalarnas perspektiv. Det ligger i företagens intresse att hitta en rimlig balans. Det är ju ingen idé att ta fram nya läkemedel om de inte kan göras tillgängliga för patienter.
– Jag är helt övertygad om att vi kommer att se en helt fantastisk utveckling på läkemedelsområdet. Men utvecklingen måste ske på ett hållbart sätt.
Ett annat ärende där NT-rådet flera gånger gett avrådande rekommendationer gäller behandling mot den ärftliga sjukdomen cystisk fibros. I fjol släppte Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, dock till slut in läkemedlet Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) i läkemedelsförmånen.
Efter många turer de senaste åren behövdes då inte längre någon rekommendation från NT-rådet.
I fallet med cystisk fibros finns det en mycket aktiv patient- och anhörigförening som drivit på hårt om tillgång till behandling och fått stort mediegenomslag.
Gerd Lärfars tycker att det är positivt med sådant engagemang, men framhåller samtidigt med eftertryck att man aldrig får låta olika intressen påverka beslutsprocessen.
– Vi måste arbeta på samma sätt oavsett om det gäller en patientgrupp med en stark organisation bakom sig eller inte. Det måste man vara noga med.
Lite kluven inför att lämna
Nu har hon fyllt 68 år och går i pension från NT-rådet. Hon ser fram emot att arbeta mindre, men är ändå lite kluven. Det framgår när vi kommer in på vilka nya avvägningar som NT-rådet kan stå inför i närtid.
Vi börjar diskutera det nya Alzheimerläkemedlet lekanemab som EMA väntas komma med beslut om inom kort. Blir det ja, måste vården i Europa balansera läkemedlets potentiella nytta för alla tidigt Alzheimersjuka och deras anhöriga mot kostnaderna för behandlingen.
Balansgången kommer att handla om ifall man ska införa det nya Alzheimerläkemedlet som så många väntar på – och i så fall till vilka grupper av patienter.
I Sverige kommer NT-rådet att hålla i rodret i denna diskussion.
– Det kommer att bli jättespännande att se hur den utredningen utfaller. Det känns faktiskt lite tråkigt att jag inte kommer att vara med där. Jag kommer nog att sakna hetluften ibland, säger Gerd Lärfars.
Tror på vändning hos EMA
Hon lämnar ändå inte läkemedelsfältet helt och hållet eftersom hon kommer att vara kvar åtminstone ett tag till i läkemedelsförmånsnämnden hos TLV.
Men hur ser hon då på framtiden när det gäller utveckling och införande av läkemedel? Kommer ens ett välbärgat land som Sverige på sikt att kunna ha råd med de nya, avancerade och kostsamma behandlingar som kommer?
När det gäller EMA:s sänkta evidenskrav är Gerd Lärfars optimistisk. Hon tror att en vändning redan kan vara på gång.
– Det finns tydliga tecken på att en diskussion kommit i gång inom EMA om dessa frågor. Flera medlemsländer har lyft problemen.
Utmaningar som oroar
Men på andra sätt är hon oroligare:
– Jag känner en oro inför alla utmaningar inom läkemedelsområdet, inte bara för tillgången av nya läkemedel utan för helheten som även inkluderar tillgång på gamla läkemedel.
När det gäller prissättningen på läkemedel tror hon ändå att företagen kommer att vilja hitta andra modeller framöver.
– Det måste ske en förändring så att kostnaderna för läkemedel blir rimligare även ur betalarnas perspektiv. Det ligger i företagens intresse att hitta en rimlig balans. Det är ju ingen idé att ta fram nya läkemedel om de inte kan göras tillgängliga för patienter.
– Jag är helt övertygad om att vi kommer att se en helt fantastisk utveckling på läkemedelsområdet. Men utvecklingen måste ske på ett hållbart sätt.
