Med hjälp av genterapi har amerikanska forskare lyckats stoppa och reversera den ovanliga och ärftliga Lebers sjukdom som leder till synnervsförtvining och blindhet. Det rapporteras i Lancet online på lördagen.
Totalt behandlades tolv patienter mellan 8 och 44 år i en fas-1 studie med en injektion av adenovirus i näthinnan i sitt sämsta öga. I adenoviruset fanns gener som kodar för ett protein som saknas hos dessa patienter. Forskarna har följt patienterna i upp till två år efter injektionen.
Samtliga patienter svarade på behandlingen och uppvisade en varaktig förbättring både på subjektiva och objektiva mått. Allra bäst gick det för en 8-åring som återfick samma ljuskänslighet som jämnåriga utan synfel. Generellt var effekten störst för barnen i studien som alla förbättrades så mycket att de återfick ledsyn.
Skribenten är själv ansvarig för det hen skriver i kommentatorsfälten på www.lakemedelsvarlden.se. Läs mer
Min son har drabbats av detta och vi är intresserad av behandling enl denna artikel, personer som kan hjälpa oss att komma i kontakt med forskar team.