Läkemedlet Epidiolex bestående av cannabidiol (CBD) från cannabisplanta har fått godkännande av FDA för behandling av Lennox-Gastauts syndrom och Dravets syndrom hos patienter från två års ålder och uppåt.
Det är första gången ett läkemedel baserat på cannabisväxten godkänns i USA. I Sverige är läkemedlet Sativex godkänt för behandling av spasticitet vid multipel scleros.
Både Sativex och Epidiolex är utvecklade av det brittiska företaget GW Pharmaceuticals – i det senare fallet tillsammans med amerikanska Greenwich Biosciences. Epidiolex består av framrenad cannabidiol (CBD) i oral lösning och cannabidiolen kommer från cannabisväxter framavlade för att ha en hög CBD-halt.
FDA-godkännandet bygger på tre randomiserade, dubbelblinda och placebokontrollerade studier med totalt 516 patienter som hade antingen Lennox-Gastauts syndrom eller Dravets syndrom. Epidiolex och placebo gavs i kombination med övrig behandling och resultaten visade att Epidiolex gav en statistiskt säkerställd minskning av antalet krampanfall jämfört med placebo.
De vanligaste biverkningarna var trötthet, sedering och letargi samt förhöjda halter leverenzymer, minskad aptit, obehagskänslor, sömnrubbningar och infektioner.
– Det här godkännandet visar att främjandet av sunda utvecklingsprogram som på ett korrekt sätt utvärderar aktiva ingredienser som ingår i marijuana (cannabis, reds. anm) kan leda fram till viktiga medicinska terapier, sade FDA:s chef Scott Gottlieb i ett uttalande i samband med godkännandet.
Han konstaterade vidare att kontrollerade kliniska prövningar som testar säkerhet och effekt, i kombination med granskning enligt FDA:s godkännandeprocess för läkemedel, är ”det mest lämpliga sättet att ta marijuanabaserade läkemedel till patienter.”
Scott Gottlieb var också tydlig med att man från FDA:s håll även i fortsättningen kommer att vidta åtgärder vad gäller olaglig marknadsföring av CBD-innehållande produkter med obefogade medicinska påståenden.
– Marknadsföring av icke godkända produkter, med osäkra doser och formuleringar, kan hindra patienter från att få tillgång till lämpliga, erkända terapier för att behandla allvarliga och till och med dödliga sjukdomar, sade Scott Gottlieb.
Eftersom CBD kommer från cannabisplantan och cannabis är klassat som en så kallad ”schedule I-drog” i USA, måste det till en omklassicificering. En schedule I-drog innebär att substansen inte anses ha något medicinskt värde samt bedöms ge stor risk för beroende. En omklassificering beräknas ta ungefär 90 dagar, enligt nyhetssajten Stat news.
Vad läkemedlet kommer att kosta är i dagsläget inte känt.
Läkemedelsbolaget GW Pharmaceuticals skriver på sin hemsida att man även lämnat in en ansökan om marknadsgodkännande av Epidiolex till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och att ett beslut därifrån väntas under första kvartalet 2019.