I samband med den pågående stora internationella blodcancerkongressen ASH (American Society of Hematology) i San Diego presenteras flera nya forskningsresultat om så kallad CAR-T-cellterapi. De ger bland annat uppdaterad kunskap om CAR-T-terapi mot storcelligt B-cellslymfom och visar på fortsatt behandlingssvar hos många patienter även mer än ett och ett halvt år efter behandlingen.
En av studierna är en uppdatering av den globala kliniska studien kallad Juliet. Den följer patienter som fått CAR-T-behandlingen Kymriah (tisagenlecleucel). Det handlar om patienter med diffust storcelligt B-cellslymfom som fått återfall efter andra behandlingar eller där andra behandlingar inte fungerat.
I studien medverkade 27 behandlingscentra i tio länder i Nordamerika, Europa, Australien och Asien. I samband med presentationen vid ASH publicerades resultat från studien även i New England journal of medicine. Dessa resultat innehåller data om 111 patienter som fått behandling med Kymriah.
52 procent svarade på behandlingen och hos 40 procent gick sjukdomen initialt helt tillbaka (fullständig respons). Närmare två tredjedelar av dem som svarade på behandlingen klarade sig utan återfall i minst tolv månader. Hos vissa patienter höll behandlingssvaret i sig i minst drygt 18 månader.
– Dessa resultat är i linje med tidigare mindre studier som även de har visat att hos en majoritet av de patienter som sjukdomen går i remission hos, är remissionen också varaktig, sade Stephen J Schuster, University of Pennsylvania, som ledde studien i en presskommentar.
CAR-T-terapier går ut på att ta ut vita blodkroppar (T-celler) från patienten och modifiera dem genetiskt så att de kan känna igen och döda en viss typ av cancerceller. De modifierade cellerna förs tillbaka till patienten och bekämpar cancersjukdomen. Behandlingen ges som en infusion vid ett enda tillfälle.
En allvarlig baksida med CAR-T-terapi är att de i sämsta fall kan orsaka en okontrollerad frisättning av inflammatoriska substanser, cytokiner, och ge en livshotande systemisk inflammation. I den aktuella studien av Kymriah drabbades 23 procent av patienterna av den typen av biverkning, samtliga återhämtade sig.
Hittills har, som Läkemedelsvärlden rapporterat, två CAR-T-terapier godkänts i både USA och EU. Den ena är Kymriah som är godkänd dels för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom, som i ovan nämnda studie, och dels för behandling av akut lymfoblastisk leukemi hos barn och unga vuxna.
Den andra är Yescarta (axicabtagene ciloleucel) som är godkänd för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom och primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom. Vid ASH rapporterades långtidsresultat även om Yescarta.
En uppföljande analys av hur det gått för 101 patienter med aggressiva, svårbehandlade B-cellslymfom som behandlades med Yescarta visar att 83 procent svarade på behandlingen och 58 procent fick fullständig remission. Två år efter behandling levde fortfarande 51 procent. Resultaten har även publicerats i Lancet oncology.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, utarbetade nyligen ett hälsoekonomiskt underlag som landstingen kan använda för att ta beslut om införande av Yescartabehandling i cancervården. TLV framhöll, som Läkemedelsvärlden skrev, att kunskapsläget fortfarande är mycket osäkert beträffande hur många som botas och hur länge de överlever.
