Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, sa nyligen nej till att läkemedlen Kaftrio och Kalydeco ska ingå i högkostnadsskyddet. Detta på grund av myndigheten ansåg att läkemedlen, som används som behandling mot den ovanliga sjukdomen cystisk fibros, var alldeles för dyra. Men enligt NT-rådet fortsätter nu förhandlingarna. Läkemedelsbolaget som står bakom läkemedlen har meddelat att de tänker lämna in en ny ansökan gällande Kaftrio i kombination med Kalydeco.
– Glädjande nog har läkemedelsföretaget Vertex meddelat att de avser att lämna in en ny förmånsansökan till TLV. I och med det så kan det bli fortsatta trepartsöverläggningar mellan regionerna, läkemedelsföretaget och TLV. Med en betydligt lägre kostnad kan det här effektiva läkemedlet bli tillgängligt för patienterna inom läkemedelsförmånerna. I nuläget så ligger alltså bollen hos företaget, inte hos regionerna. Företaget sätter priset, och i det här fallet är det på en helt orimlig nivå!, säger Gerd Lärfars, ordförande i NT-rådet till Janusinfo.
NT-rådet uppmanar regionerna att avvakta med behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco tills ett nytt besked från TLV kommer. Vissa patienter kan bli aktuella för Kaftrio redan nu, enligt Gerd Lärfars.
– Ja, vi skriver i vår rekommendation att patienter som är i behov av lungtransplantation kan komma i fråga för behandling med Kaftrio efter diskussion med det nationella behandlingsrådet för cystisk fibros. Det gäller de patienter där en försämring av tillståndet hotar möjligheten till transplantation, säger hon till Janusinfo.
Dyrare än liknande läkemedel
I de trepartsöverläggningar som TLV, företaget och regionerna tidigare hade nådde parterna alltså ingen överenskommelse som hade kunnat sänka kostnaderna. I sitt beslut ansåg TLV att kostnaderna för Kaftrio och Kalydeco är mycket högre än andra läkemedel mot lika svåra sjukdomar.
Kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår kan uppgå till mellan 7,7 och 11,7 miljoner kronor för Kaftrio i kombination med Kalydeco jämfört med bästa understödjande behandling. Motsvarande siffra för Kalydeco, som också kan ges som monoterapi, är mellan 5,4 och 11,3 miljoner kronor.
– Det här drabbar svårt sjuka patienter med stora behov av nya läkemedel, vilket är djupt olyckligt. Vi känner verkligen med de som berörs. Det är tydligt att Kaftrio och Kalydeco har god effekt. Men i det här fallet har företaget begärt ett pris som är mycket högre än vad som är rimligt i förhållande till den nytta företaget har visat med behandlingen, sa Jonathan Lind Martinsson, enhetschef på TLV, i ett pressmeddelande.
Banbrytande läkemedel
Kännetecknet vid cystisk fibros är att slem i kroppen blir segare än vanligt vilket påverkar bland annat andningen och mag-tarmkanalen. Kaftrio och Kalydeco kan delvis påverka de defekta jonkanalerna som är orsaken till detta. Enligt Dagens medicin anses läkemedlen vara banbrytande eftersom de påverkar den underliggande sjukdomsmekanismen och dessutom har god effekt.
Läkemedlet Kaftrio innehåller substanserna tezakaftor, ivakaftor och elexakaftor och är godkänt i kombination med Kalydeco. Behandlingen har effekt hos cirka 90 procent av patienterna med cystisk fibros, vilket kan jämföras med läkemedlet Orkambi som passar drygt hälften av patienterna, enligt Dagens medicin. Orkambi har ingått i läkemedelsförmånen sedan 2018.
Kalydeco innehåller substansen ivakaftor och är godkänt som monoterapi, eller i kombination med Kaftrio.
– Vi har full förståelse för att det kan upplevas som att inget pris är för högt för att få må bättre. Det ligger ett ansvar hos företagen att sätta priser som står i rimlig relation till hälsovinsten. Det är viktigt att läkemedel är prisvärda för att så många som möjligt ska få ta del av de behandlingar de behöver, sa Jonathan Lind Martinsson.
Cirka 670 fall i Sverige
Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som inte går att bota. Sjukdomen innebär de körtlar i kroppen som producerar slem inte fungerar som de ska och att slem därmed blir tjockare och segare än vanligt. Detta påverkar lungorna, mag-tarmkanalen och bukspottskörteln.
Patienterna försämras gradvis och sjukdomen är livslång. Den innebär en försämrad livskvalitet och för en majoritet av patienterna också en förkortad livslängd. Varje år föds cirka 20 barn med cystisk fibros i Sverige. I hela landet finns cirka 670 personer som har sjukdomen.
