Under 2022 rekommenderade EU:s läkemedelsmyndighet EMA godkännande av sammanlagt sex avancerade terapiläkemedel, ATMP (se faktaruta). Det är en klart högre siffra än 2021 då två ATMP fick EMA-rekommendation och sedan EU-kommissionens godkännande.
Totalt gav EMA positiva rekommendationer för 89 nya läkemedel under fjolåret, varav 41 gällde produkter med helt nya aktiva substanser. De siffrorna är något lägre än motsvarande siffror året före, men när det gällde ATMP gick trenden alltså åt andra hållet. Detta framgår av en ny årsrapport.
Sex avancerade terapiläkemedel
De ATMP-produkter som fick EMA:s klartecken var fem genterapier och en cellterapi.
Cellterapin var Ebvallo (tabelecleucel) för behandling av vuxna och barn som har genomgått en transplantation och drabbats av så kallad lymfoproliferativ störning. Det är en fruktad komplikation som kan uppkomma genom att immundämpande läkemedel mot avstötning aktiverar vilande Epstein-Barr-virus och startar en cancerutveckling i patientens lymfsystem.
Bland de fem rekommenderade genterapierna fanns två CAR-T-terapier. Dessa var Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) mot svårbehandlat multipelt myelom hos vuxna och Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) mot svårbehandlat lymfom.
Övriga tre genterapier var Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) mot blödarsjukan hemofili B, Roctavian (valoctocogene roxaparvove) mot hemofili A och Upstaza (eladokagen-exuparvovek) mot en mycket sällsynt neurologisk sjukdom förkortad AADC som beror på en ärftlig enzymbrist.
