Läkemedelsbolaget Biomarin utvecklar genterapin valoctocogene roxaparvovec mot den sällsynta och allvarliga blödarsjukan hemofili A. Personer med denna sjukdom saknar koagulationsfaktor VIII och riskerar livshotande blödningar även vid ganska lindrigt trauma.
Valoctocogene roxaparvovec kan bli dyrast
Genterapin valoctocogene roxaparvovec är en engångsbehandling som livslångt ska kunna hjälpa patienterna att få leva utan denna blödningsrisk. Enligt medieuppgifter väntas Biomarin sätta ett pris på minst tre miljoner dollar på läkemedlet när det blivit godkänt. Detta skulle göra det dyrare än världens hittills dyraste läkemedel, Novartis genterapi Zolgensma mot spinal muskelatrofi hos barn. Där var prislappen omkring två miljoner dollar.
Biomarin har ansökt om godkännande av valoctocogene roxaparvovec hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, som gett produkten genombrotts- och särläkemedelsstatus. Nyhetssajten Statnews skrev tidigare denna vecka att ett godkännande från FDA väntades under veckan.
Men i dag meddelar Biomarin att företaget i stället fått ett ”Complete response letter” från myndigheten. Det innebär att FDA inte anser bolagets ansökan är färdig för ett godkännande i sin nuvarande form. I detta rekommenderar FDA att bolaget lägger till ett nytt primärt utfallsmått i sin pågående fas III-studie och även utvärderar det totala antalet inträffade blödningar per år.
Efterlyser nytt utfallsmått
FDA anser att förändringen är nödvändig för att kunna bedöma hur varaktig behandlingseffekten av genterapin är.
Biogen skriver i ett pressmeddelande att myndigheten inte påpekat detta tidigare under ansökningsprocessen.
– Vi är förvånade och besvikna över att FDA nu introducerar nya krav, säger Biomarinchefen Jean-Jaques Bienaimé.
Bolaget vill snarast ha ett möte med FDA för att planera de fortsatta stegen.
– Vi är förvissade om potentialen hos valoctocogene roxaparvovec att helt förä’ndra behandlingsparadigmen för patienter med hemofili A.
