Aduhelm (aducanumab) fick i början av juni ett snabbgodkännande av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Läkemedlet minskar förekomsten av amyloida plack, skadliga proteinansamlingar, i hjärnan. Det beskrivs därför som det första Alzheimerläkemedlet som påverkar själva sjukdomsprocessen.
Men godkännandet var, och är fortfarande, kontroversiellt. Och den amerikanska nyhetstjänsten Statnews rapporterar nu att nästan inga patienter i USA ännu fått läkemedlet, två månader efter godkännandet. Orsaken till detta är priset på behandlingen i kombination med det oklara evidensläget.
Oklart om klinisk effekt av Aduhelm
Läkemedelsföretaget Biogen som marknadsför Aduhelm visade i de stora kliniska studierna att behandlingen med antikroppen aducanumab minskar placken. Men däremot var resultaten inte lika tydliga när det gäller den kliniska effekten. I en av de två stora studierna syntes en viss positiv påverkan på patienternas symtom och i den andra stora studien gick det inte att se någon sådan effekt.
Tio av elva experter i FDA:s rådgivande kommitté röstade därför nej till ett godkännande. Men myndigheten valde att gå emot sin expertkommitté och gav ett snabbgodkännande baserat på att minskningen av placken sannolikt ger en positiv klinisk effekt. Ett villkor för godkännandet är att Biogen fortsätter forskningen och återkommer med vetenskapliga bevis även när det gäller den kliniska effekten.
Sjukförsäkringar tvekar
Enligt Statnews ligger priset för Aduhelm på 56 000 US-dollar (drygt 480 000 svenska kronor) per patient och år. Till detta kommer kostnaderna för att ge behandlingen som är en infusionsbehandling. Efter FDA-godkännandet är det nu upp till de olika sjukförsäkringssystemen i landet att bestämma sig för om de ska täcka behandling med Aduhelm eller ej.
Såväl det offentligt finansierade sjukförsäkringssystemet Medicare (för 65+) som många av de privata systemen tvekar och arbetar nu med egna analyser av de kliniska studierna.
– Det här lägger en extra börda på hälsovårdssystemen. Vi har ett mycket omtvistat FDA-godkännande och nu måste hälsovårdssystemen gå tillbaka och göra samma utvärdering som myndigheten gjorde och bestämma om vi anser att fördelarna med behandlingen överväger riskerna, säger en läkemedelsexpert inom en stor, icke vinstdriven vårdkedja till Statnews.
Enligt New York Times, refererad av nyhetssajten Fiercehealthcare, har också flera stora välrenommerade sjukhus, bland andra Mount Sinai, beslutat att tills vidare inte använda Aduhelm. Detta i väntan på tydligare bevis för positiv klinisk effekt.
Omdiskuterat även i Sverige
Även i Sverige väcker snabbgodkännandet av aducanumab redan diskussioner om läkemedelsmyndigheters evidenskrav och om hälsoekonomi.
Många Alzheimerforskare i vårt land välkomnar FDA-beslutet trots frågetecknen. Dessa forskare ser beslutet som en milstolpe efter två decennier utan några nya Alzheimerläkemedel, och räknar med att fortsatta studier kommer att visa på klinisk nytta.
– Jag anser att det är rimligt att förvänta sig klinisk nytta av aducanumab, sade professor Henrik Zetterberg tidigare till Läkemedelsvärlden.
Och i en artikel på stiftelsen Demenscentrums webbplats finns liknande, positiva kommentarer från flera andra framstående svenska forskare.
Varnar för farlig väg
Men Mikael Svensson, professor i tillämpad hälsoekonomi, Sahlgrenska akademin, Göteborgs universitet, är inte lika entusiastisk. I en debattartikel i Läkartidningen varnade han nyligen för att FDA-beslutet för oss vidare på en farlig väg.
”Problemet är att det i dag inte finns mycket som talar för att adukanumab är något framsteg över huvud taget. I stället är godkännandet från FDA ytterligare en indikation på en utveckling där läkemedelsmyndigheter har en allt generösare syn på vad som kan anses utgöra tillräcklig evidens”, skriver Mikael Svensson.
Han menar att allt fler nya och dyra läkemedel både i USA och Europa godkänns och införs i rutinsjukvård baserat på kliniska prövningar som misslyckats med att visa tydlig patientnytta. Det är oacceptabelt, anser han, eftersom det finns risk att annan viktig sjukvård trängs undan av nya och dyra behandlingar utan tillräcklig bevisad klinisk effekt.
Biogen har ansökt om EU-godkännande hos EMA. Mikael Svensson hoppas att den europeiska myndigheten ska ställa tuffare evidenskrav än den amerikanska.
”Samtidigt är FDA en internationell maktfaktor med indirekt påverkan långt utanför USA:s gränser. Därför är deras beslut besvärande, och ytterligare ett kliv i en riktning där läkemedel beviljas på allt skakigare evidens.”
