Sällsynta sjukdomar beräknas påverka 60 miljoner människor i Europa och USA, samtidigt som varje sjukdom berör ett begränsat antal patienter. Nu har läkemedelsmyndigheterna tagit i hand på att samarbeta för att främja utvecklingen av sådana behandlingar.
Ett globalt samarbete förbättrar möjligheterna att till exempel genomföra kliniska studier som idag begränsas av att varje sjukdom har jämförelsevis få patienter.
EMA och FDA kommer att vidarebefordra information som gäller kliniska prövningar i små patientgrupper, användningen av statistiska metoder för analys, urval och validering av endpoints, utformningen av marknadsundersökningar och strategier för säkerhetsfrågor.
Ett första möte i den nya arbetsgruppen har nyligen ägt rum. Planen är att gruppen ska träffas en gång i månaden.
För att en substans ska godkännas som särläkemedel av EMA krävs bland annat att det inte finns någon annan behandling för sjukdomen och att max 5 av 10 000 individer drabbas av den. I Sverige innebär detta runt 5 000 individer som mest. Att en behandling godkänts som särläkemedel av den europiska läkemedelsmyndigheten EMA innebär inte automatiskt att de offentliga systemen i medlemsstaterna kommer att finansiera behandlingen.
