EU-kommissionen har godkänt läkemedlet Leqvio med den aktiva substansen inklisiran. Det är en ny typ av läkemedel för personer med förhöjda blodfetter med en annan verkningsmekanism än tidigare godkända blodfettsänkare.
Läkemedlet, som marknadsförs av bolaget Novartis, ges som injektion två gånger per år. Det verkar genom små RNA-molekyler med förmåga att påverka genuttryck, siRNA (small interfering RNA). Den aktiva substansen inklisiran minskar därigenom produktionen av enzymet PCSK9 i levern vilket ökar leverns upptag av blodfettet LDL-kolesterol. Detta gör att halterna i blodet sjunker.
Inklisiran ges som injektioner
Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP rekommenderade i oktober ett godkännande av Leqvio. Godkännandet gäller behandling av vuxna med blodfettrubbningen primär hyperkolesterolemi eller en kombination av olika blodfettrubbningar. Läkemedlet godkänns som ett tillägg till blodfettsänkande kostförändringar.
Det kan enligt godkännandet ges till patienter som inte får tillräcklig effekt av statiner. Då i kombination med statiner och eventuella andra blodfettsänkare.
Det kan även användas till patienter som av något skäl inte kan använda statiner. Då kan Leqvio ges antingen ensamt eller i kombination med andra blodfettsänkare.
EU-kommissionen baserar godkännandet på resultat från forskningsprogrammet Orion med över 3 600 patienter, bland annat i Sverige. Patienterna hade för höga nivåer av LDL-kolesterol trots maximal behandling med statiner. I randomiserade studier jämfördes inklisiran med placebo. Inklisiran gav en varaktig sänkning av LDL-kolesterol med mellan 50 och 52 procent. Säkerhetsprofilen var likvärdig med placebo. De vanligaste biverkningarna var reaktioner på injektionsstället.
I ett subventionsbeslut om två andra blodfettsänkande läkemedel i fjol konstaterade Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, att över 800 000 personer i Sverige får behandling mot för högt kolesterol. För majoriteten räcker det enligt TLV att behandla med statiner och/eller läkemedlet ezetimib, samt att lägga om kosten.
Men det finns en grupp av patienter som inte tolererar statiner eller får tillräcklig effekt av dem. Flera läkemedelsföretag satsar därför på att få fram alternativ till statiner. Tidigare i år godkände EU två andra alternativ, båda med den aktiva substansen bempedinsyra.
