REPLIK. Hos Läkemedelsvärlden svarar Johan Brun 5 december på Louise Olssons kritik 25 november av vad hon ser som sänkta evidenskrav på nya terapier. Brun instämmer i att vi gått från stort upplagda kliniska prövningsprogram ”till dagens små icke-randomiserade studier.” Han anser att ”forskningen idag har helt nya förutsättningar men även andra möjligheter.” Vi måste ”tänka på ett nytt sätt”.
Men det faktum att genbaserad forskning har potentialen att rädda liv, betyder inte att grundläggande etiska hänsyn kan ignoreras.
Det finns en omfattande diskussion om, och regelverk för, forskning på genomet med exempelvis Crispr-Cas9-teknik. Risken för ”off-target”-effekter är långt ifrån negligerbar. Att oväntade negativa effekter kan uppstå på grund av ännu bristande precision föranleder återhållsamhet och höga evidenskrav. Både FDA och EMA har också antagit riktlinjer som syftar till just sådan återhållsamhet.
År 2017 konstaterade The Lancet Commission on Stem Cell and Regenerative Research att under de senaste tio åren hade den exponentiella tillväxten av forskning inom cell- och genterapi, ”tissue engineering” och den nya generationen mediciner resulterat i ett begränsat antal kliniska framsteg och en enorm börda av förväntningar. Kommissionens slutsatser har bland annat citerats tidigare i år av författare som diskuterar etiska problem inom forskningen om cell- och genterapi i Journal of translational medicine.
Brun tycker att det går för långsamt. Han tycks anse att evidensen byggs upp genom behandlingar på osäker grund. Om vi inte påskyndar dessa kanske patienter ”hinner dö under väntetiden”.
När experimentellt grundade terapier introduceras på människor (FIH – ”first in human”) är osäkerheten grundläggande. Steget från forskning till behandling måste tas med stor försiktighet och höga evidenskrav. Det faktum att människoliv kanske kan räddas med de nya terapierna ändrar inte detta.
Den etiska principen om skydd för forskningspersoner oavsett potentiellt stora vinster gäller ovillkorligt. Förhoppningen att snabbt få fram nya läkemedel med god effekt och hög vinstpotential ändrar inte detta.
Rolf Ahlzén
Läkare, etiskt sakkunnig i Region Värmland.
