Varför kommer förändringen nu?
? Idag betyder inte alltid ett godkännande från CHMP att läkemedlet också börjar användas. Det finns en mängd patientföreträdare på EU-nivå, nationellt och lokalt som förutom förskrivaren också tar ställning till behandlingen. Därför är det viktigt att vi tydligt talar om hur vi tänkte. Annars ter det sig ganska obegripligt att vi sagt ja, medan till exempel TLV (fd LFN) eller NICE säger nej till subventionering, säger Tomas Salmonson, vice ordförande i den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för humanläkemedel, CHMP.
Att bedöma nytta och risker när man godkänner läkemedel är en komplicerad process som kräver att en stor mängd data utvärderas. Men relativt lite av den processen framgår när CHMP idag presenterar sina beslut tillsammans med en kort sammanfattning av företagets data.
? Vi kan till exempel säga att det här läkemedlet ger 20 procent av patienterna ett fullt tillfrisknande och att det ger 15 procent av patienterna de här biverkningarna. Därför tycker vi att det är värt att godkänna, exemplifierar Tomas Salmonson.
? Och det är ju egentligen ingen riktigt hjälpt av, ofta är det ju päron och äpplen som jämförs.
? Det som är intressant är ju varför vi ansåg att man kunde bortse från den 15-procentiga risken för biverkningar, eller varför vi ansåg oss kunna ta den teoretiska risk som finns för att just den här klassen utvecklar cancer på lång sikt.
Det är just för att bli tydligare som kommittén för humanläkemedel, CHMP, tagit fram den nya mallen för värderingar som nu prövats på ett tiotal ansökningar.
? Mallen är ett försök att tvinga utredarna och CHMP-delegaterna att i ord beskriva hur man värderar de data som företaget visat, alltså inte bara skriva en sammanfattning som man gör idag, säger Tomas Salmonson.
Under arbetet med att öppnare redovisa bakomliggande värderingar till besluten har det blivit tydligt att det inte är själva datan om risker och nytta som delegaterna är oense om under diskussionerna. Det kontroversiella är snarare hur man ser på dessa hårda fakta. Utifrån samma data kan olika personer och myndigheter komma fram till att en ansökan ska bifallas eller avslås.
Tomas Salmonson exemplifierar bland annat med Tarceva, ett läkemedel mot pankreascancer, där CHMP hade svårt att fatta beslut.
? Det är ett läkemedel mot en dödlig sjukdom som gjorde att man överlevde lite längre, med betoning på lite. Sjukdomen gör att man drabbas av kraftig avmagring och det här preparatet förvärrade den.
Diskussionen i den vetenskapliga kommittén gällde bland annat om en överlevnadsvinst alltid är viktigare än vällevnad när det gäller själva godkännandet. Det vill säga ska man lämna över till förskrivare och patient att fatta beslutet även när det som i det här fallet handlar om en mycket kort tid.
? Vissa hävdade att det i livets slutskede inte finns en informerad patient som kan fatta beslutet och att det därför är myndighetens ansvar att göra det. Andra menade istället att CHMP inte kan spela Gud, utan beslutet måste vara patientens eller anhörigas.
? Kommitttén var alltså överens om vad data visade, men eftersom vi hade olika syn på rollen som regulator kom vi till olika slutsatser.
Det slutade med att läkemedlet godkändes. Men diskussionen visar, menar Tomas Salmonson, hur viktiga också de mjukare, mer filosofiska aspekterna på hur man värderar ett läkemedel är.
? Redovisar vi inte de spelregler vi satt upp kan våra beslut ibland te sig obegripliga.
Finns det motstånd inom CHMP mot förändringen?
? Ja, det kan vara jobbigt att öppet tala om vilka värderingar man har. Å ena sidan kan man få förståelse för hur man kommit fram till ett beslut, å andra sidan öppnar man sig för kritik. Prekliniska fynd på till exempel cancer i råtta kan man inte studera långtidseffekterna av före ett eventuellt godkännande. Om utredaren ändå säger ja vill vi med mallen tvinga denne att motivera varför han är beredd att ta risken.
De avvägningarna har utredarna förstås gjort tidigare också, men i och med den nya mallen kommer de nu sättas på pränt och bli offentliga i EPAR, European Public
Assessment Report på EMEA:s hemsida.
I arbetsgruppen tittar man också på olika vetenskapliga kvantitativa metoder för att tydliggöra besluten, till exempel komplicerad multi-criteria decision analysis (MCDA) som bland annat använts när man placerat kärnkraftverk i England.
? De modeller som akademin hittills tagit fram är idag inte användbara för oss.
Men någon typ av kvantitativ modell kommer nog, tror Tomas Salmonson, och CHMP ska gå vidare med ett forskningsprojekt för att se om man kan delta i utvecklandet av en egen modell.
Men det är framtiden. Först ska den nya mallen ros iland.
