En ny genterapi mot blödarsjuka är på väg ut på EU-marknaden. Det står klart eftersom läkemedelsmyndigheten EMA nu rekommenderar ett villkorat EU-godkännande av genterapin Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) mot den sällsynta blödarsjukan hemofili B.
Rekommenderar ny genterapi mot blödarsjuka
Rekommendationen kommer efter att EMA:s kommitté för avancerade terapier, CAT, och expertkommittén CHMP granskat data om en pågående studie av behandlingen. Båda kommittéerna anser att de positiva effekterna av Durveqtix över väger riskerna för patienterna.
Hemofili B är en ärftlig sjukdom som endast drabbar pojkar och som beror på en mutation på X-kromosomen. Mutationen leder till onormalt låga nivåer av ämnet koagulationsfaktor IX och därmed en hög risk för blödningar. Det finns omkring 150 pojkar och män i Sverige med sjukdomen.
Standardbehandlingen är återkommande intravenösa infusioner med faktor IX-ersättning. Med denna behandling kan patienterna leva ett i stort sett normalt liv.
Tidigare genterapi kom 2023
Med en genterapi, som är en engångsbehandling, kan det dock finnas möjlighet för de drabbade att under trygga former slippa de regelbundna faktor IX-behandlingarna. Flera forskarteam har på senare år arbetat med att utveckla genterapier mot såväl hemofili B som hemofili A, den vanligare formen av blödarsjuka.
I slutet av 2022 rekommenderade CHMP det första EU-godkännandet av en genterapi mot hemofili B. Det var Hemgenix (etranakogen-dezaparvovek) från läkemedelsföretaget CSL Behring.
Det gick då under epitetet “världens dyraste läkemedel” och hade en officiell prislapp på närmare 30 miljoner kronor.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, säger i en hälsoekonomisk utvärdering att Hemgenix trots det höga priset kan bli billigare och ha bättre effekt än kontinuerlig standardbehandling med faktorkoncentrat. Men en förutsättning är att effekten av genterapin håller i sig i decennier, vilket ännu ingen vet.
Genterapi för vuxna
NT-rådet, regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya terapier, rekommenderar dock fortfarande att regionerna ska avvakta med att använda genterapin, något som Läkemedelsvärlden rapporterat om. NT-rådet ska komma med en sammanvägd bedömning och vill att regionerna inväntar den.
Det återstår att se hur prissättning och myndighetsrekommendationer påverkas av att en ny genterapi mot blödarsjuka nu gör sitt intåg. EMA-rekommendationen om EU-godkännande av Durveqtix från företaget Pfizer gäller behandling av vuxna med måttlig till svår hemofili B.
De får inte ha antikroppar som motverkar läkemedlet.
En engångsbehandling med Durveqtix ska göra att kroppen klarar att själv producera normala mängder av koagulationsfaktor IX.
Effektivare än standardbehandling
EMA:s nya rekommendation bygger på resultat från en pågående öppen fas III-studie. Där ingår 45 män med hemofili B som fått Durveqtix. Forskarna jämför frekvensen av blödningar hos deltagarna före och efter genterapin. Före genterapin fick de standardbehandling med faktor IX-koncentrat.
Resultaten visar att Durveqtix förhindrar blödningar betydligt effektivare än standardbehandling. Sextio procent av patienterna slapp efter genterapibehandling helt blödningar under en observationsperiod på två till fyra år. Med standardbehandling var 29 procent blödningsfria under motsvarande period.
Patienternas behov av faktor IX-ersättning minskade med drygt 92 procent när de fick Durveqtix.
Ska följa under lång tid
Forskarna ska fortsätta att följa deltagarna i studien under sammanlagt 15 år för att övervaka effekt och säkerhet på längre sikt.
De vanligaste biverkningarna av behandlingen är höjda nivåer av leverenzymer vilket går att behandla med kortison. Andra vanliga biverkningar är huvudvärk och influensaliknande symtom och njurpåverkan.
EMA:s rekommendation går nu vidare till EU-kommissionen som fattar beslut om godkännanden av nya läkemedel. Kommissionen följer vanligen EMA:s rekommendationer.
