Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA presenterar nu sin rapport om humanläkemedel 2024, där nya läkemedel står i fokus.
Rapporten lyfter fram betydande framsteg inom medicinsk forskning som ger nya möjligheter för patienter med både vanliga och sällsynta sjukdomar.
Innovationerna markerar viktiga framsteg inom medicinsk forskning och utveckling.
Rekommenderar 114 nya läkemedel
Det är EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP, Committee for medicinal products for human use, som granskar läkemedel och rekommenderar om de ska godkännas eller inte.
Sedan är det EU-kommissionen som fattar det formella beslutet. Men EU-kommissionen går mycket sällan emot den vetenskapliga kommittén.
Under förra året rekommenderade EMA 114 läkemedel för godkännande. Det är en markant ökning jämfört med året dessförinnan. Då sa EMA ja till 77 läkemedel, som Läkemedelsvärlden rapporterade.
Dessutom har EMA sagt ja till fler läkemedel med nya aktiva substanser. 2024 gav myndigheten klartecken till 46 läkemedel med nya verksamma ämnen, 2023 var antalet 39 stycken.
Leqembi är ett viktigt framsteg
I ett pressmeddelande om rapporten framhåller myndigheten fem läkemedel med nya verksamma substanser. Dessa läkemedel sticker ut genom sitt bidrag till att tillgodose folkhälsobehoven eller den innovation de representerar. EMA skriver att de innebär betydande framsteg inom sina terapeutiska områden.
Allra först i pressmeddelandet nämner EMA svenskutvecklade Leqembi (lekanemab) mot tidig Alzheimers sjukdom. Som Läkemedelsvärlden rapporterat ändrade sig EMA och sa ja till Leqembi i höstas.
Läkemedlet verkar genom att binda till och minska beta-amyloidplack i hjärnan, vilket bedöms vara det som bromsar sjukdomens progression. Detta godkännande markerar ett betydande framsteg inom behandlingen av Alzheimers sjukdom.
Första nässprayen mot allergichock
Ett annat läkemedel med en ny substans, som ger patienter hopp om förbättrad behandling, är MSB:s Welireg (belzutifan).
Läkemedlet används för att behandla vuxna med avancerad njurcellscancer. Det är också det första godkända läkemedlet mot tumörer associerade med von Hippel-Lindaus sjukdom. Von Hippel-Landaus sjukdom är ärftlig och medför en starkt ökad risk att utveckla tumörer och vätskefyllda cystor i olika delar av kroppen.
I pressmeddelandet framhåller EMA även den första godkända nässprayen för akut behandling av allergiska reaktioner, Eurneffy. Sprayen innehåller den verksamma substansen epinefrin, mer känt som adrenalin.
Nässprayen är ett alternativ till adrenalininjektioner. Det ger bättre tillgänglighet och är lättare att använda för patienter i nödsituationer.
Nya läkemedel mot sällsynta sjukdomar
Nya läkemedel spelar också en avgörande roll för att adressera sällsynta sjukdomar.
Under 2024 fick endast ett läkemedel i kategorin ATMP (avancerade terapier=cell- och genterapier) klartecken av EMA, vilket är samma antal som 2023. Det är betydligt lägre siffror än 2022 då myndigheten sa ja till sex nya ATMP, som Läkemedelsvärlden berättade.
Däremot rekommenderade EMA att 15 olika läkemedel ska godkännas som särläkemedel eller “orphan drug”.
Bland dessa märks Emcitate (tiratricol). Det är det första godkända läkemedlet för patienter med Allan-Herndon-Dudley-syndrom som är en sällsynt och allvarlig genetisk sjukdom.
Emcitate behandlar perifer tyreotoxikos, för höga nivåer av sköldkörtelhormoner, hos dessa patienter.
Två nya antibiotika godkändes
Under 2024 godkände EMA också två nya antibiotika, som fyller ett kritiskt behov av nya behandlingsalternativ av allvarliga infektioner.
Det ena är Emblaveo (aztreonam-avibactam). Det är utvecklat för behandling av bland annat komplicerade infektioner i buken och urinvägar, vissa lunginflammation samt infektioner orsakade av multiresistenta gramnegativa bakterier.
Det andra är Kavigale (sipavibart) som är effektivt mot multiresistenta bakterier. Det erbjuder ett nytt verktyg för att hantera svåra bakteriella infektioner där vanliga behandlingar inte längre fungerar.
Flera nya vacciner godkändes
EMA godkände också flera nya vacciner. Bland annat godkändes det första vaccinet i EU mot Chikungunya-virus. Godkännandet är särskilt viktigt med tanke på sjukdomens potentiella spridning till nya regioner på grund av klimatförändringar.
Även ett nytt mRNA-vaccin mot RS-virus godkändes. Dessutom utökades användningen av mpox-vaccinet Imvanex till ungdomar i åldrarna 12 till 17 år.
Cancerläkemedel dominerar
Cancer var det största fokusområdet under 2024, precis som tidigare år. 28 läkemedel inom cancerområdet godkändes.
28 nya biosimilarprodukter fick tummen upp under 2024. Biosimilarer är biologiska läkemedel som är mycket lika ett redan godkänt biologiskt referensläkemedel. De nya biosimilarer som godkändes täcker ett brett spektrum av sjukdomar, inklusive flera typer av cancer, osteoporos, ulcerös kolit och Crohns sjukdom.
EMA framhåller att det är goda nyheter för patienter. Biosimilarer gör behandlingar mer tillgängliga och kan ge bredare tillgång till potentiellt livsförändrande läkemedel.
Nytt läkemedel mot ALS
Fyra mediciner fick ett så kallat “Godkännande under exceptionella omständigheter” under förra året. Sådana godkännanden kan EMA ge till läkemedel som inte kan godkännas på vanligt sätt eftersom fullständig data inte kan samlas in. Exempelvis kan det handla om mycket sällsynta sjukdomar eller där insamling av data vore oetisk.
Ett av dessa fyra läkemedel är Quasoldy (tofersen), som Läkemedelsvärlden tidigare skrivit om. Det är en ny terapi mot en ovanlig form av ALS, amyotrofisk lateral skleros. Behandlingen är riktad mot en genetisk sjukdomsorsak som bara finns hos en undergrupp av patienter med den dödliga nervsjukdomen.
Qalsody har godkänts under “exceptionella omständigheter” på grund av sjukdomens sällsynthet och begränsad tillgång till omfattande data.
I linje med att antalet läkemedel som får grönt ljus ökat så har också något fler läkemedel fått nobben. Under 2024 fick fem läkemedel negativa rekommendationer, under 2023 var det tre läkemedel som fick nej.
