Under 2023 rekommenderade EU:s läkemedelsmyndighet EMA godkännande av 77 nya läkemedel för människor. Det var en liten minskning jämfört med de två föregående åren då 92 (år 2021) respektive 89 (år 2022) nya läkemedel fick positiva rekommendationer.
Summerar 77 nya läkemedel
EMA har publicerat sin sammanställning av rekommendationerna för humanläkemedel under fjolåret.
Av ja-rekommendationerna om 77 nya läkemedel var det 39 som gällde mediciner med aktiva substanser som inte tidigare godkänts i EU. Sjutton av dessa var terapier mot sällsynta sjukdomar där behandlingsmöjligheterna tidigare varit begränsade.
Bland annat sa EMA ja till läkemedlet Omijara (momelotinib) som är den första behandlingen för patienter med den sällsynta blodcancern myelofibros.
Bara ett ATMP
Ett annat exempel på läkemedel mot svåra sällsynta sjukdomar som fick ja är Loargys (pegzilarginase). Det är godkänt för behandling av hyperargininemi, en ovanlig ämnesomsättningssjukdom som leder till kramper och rörelsestörningar.
Endast ett läkemedel i kategorin ATMP (avancerade terapier=cell- och genterapier) finns med bland dem som fick klartecken av EMA i fjol. Det var en betydligt lägre siffra än året innan då sex nya ATMP fick ja av EMA, som Läkemedelsvärlden rapporterade.
Det ATMP som kom i fjol var Casgevy (exagamglogene autotemcel) mot de sällsynta blodsjukdomarna transfusionsberoende beta-thalassemi och svår sicklecellssjukdom. Casgevy blir, som Läkemedelsvärlden berättat, därmed den första terapin i EU som är baserad på den nobelprisade gensaxen crispr/cas9.
Många snabbare granskningar
Cancer var som så ofta det terapiområde där flest nya läkemedel fick ja.
Fyra vacciner fick positiva rekommendationer. Två av dem var RS-virusvaccinerna Abrysvo och Arexvy. Båda fick ja efter så kallad accelererad granskning. Det är en särskild process som är till för att snabbt möta ouppfyllda medicinska behov.
Hela åtta läkemedel fick rekommendationer om villkorade godkännanden. Detta är ett annat sätt för EMA att skynda på processen för behandlingar som man vill få fram snabbt. I dessa fall godkänns läkemedlen baserat på mindre fullständiga data än normalt.
För att få behålla godkännandena måste företagen sedan leverera mer data. Håller läkemedlen inte vad man hoppats på så blir godkännandena indragna.
Tre negativa rekommendationer
I tre fall sade EMA under 2023 nej till en ansökan om EU-godkännande. En av de tre negativa rekommendationerna gällde Lagevrio (molnupiravir) mot covid-19.
De andra två gällde Albrioza (natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin) mot amyotrofisk lateralskleros, ALS, och Sohonos (palovaroten) mot fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP, som gör att extra benvävnad bildas i kroppen.
