EU:s läkemedelsmyndighet EMA ska uppmärksamma vården ytterligare på risken för leversvikt som lett till dödsfall efter genterapin Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Det beslutade EMA:s säkerhetskommitté PRAC vid sitt senaste möte.
Zolgensma är en potentiellt livräddande genterapi mot den allvarliga neuromuskulära sjukdomen spinalmuskelatrofi SMA. I Sverige har terapin införts för de svårast sjuka barnen med SMA.
I höstas rapporterade tillverkaren Novartis att två barn hade avlidit av akut leversvikt efter att ha fått behandling med Zolgensma. Dödsfallen inträffade i Ryssland respektive Kazakstan. Leversvikten uppträdde fem till sex veckor efter att barnen hade fått behandlingen.
Brev om dödsfall efter genterapin Zolgensma
Novartis informerade läkemedelsmyndigheter och utvald sjukvårdspersonal. Det är också känt sedan tidigare att Zolgensma kan ge leverbiverkningar och det finns redan en varning för akut leverskada i informationen om läkemedlet.
Men efter dödsfallen vill nu PRAC ge vården ännu tydligare säkerhetsinformation.
PRAC har därför utformat ett informationsbrev (DHPC, Direct healthcare professional communications) om att det inträffat dödsfall efter genterapin Zolgensma på grund av leversvikt. Brevet ska godkännas av ett par andra EMA-instanser och sedan skickas ut till vården. Dessutom uppdaterar PRAC rekommendationerna om hur vården ska övervaka leverfunktionen hos patienter som får Zolgensma och om behandling vid nedsatt leverfunktion.
