Allmänheten har ofta större förväntningar på en lyckad terapi än vad som är realistiskt. Detta kan ha medverkat till att det finns en tendens att hellre beskriva läkemedel som problem än som en tillgång. Samtidigt som dagens läkemedel kritiseras kommer det för få nya. Läkemedelsföretagens forskning sägs ha blivit ineffektiv eftersom få nya innovationer tycks komma fram. Myndigheter som beslutar om läkemedelsförmånen bidrar till kritiken genom att ifrågasätta om de nya läkemedel, som kommer, verkligen har den innovationshöjd, som borde krävas för att de skall kunna inkluderas i förmånssystemen. Sådana diskussioner förs i flera EU-länder.
Innovation är mångdimensionell
Det är sannolikt ekonomiskt riktigt att söka relatera priset för ett läkemedel till graden av innovation, förutsatt att man kan enas om vad som är en hög eller låg innovationsgrad. Om man funderar över begreppet så finner man att innovation är ett mångdimensionellt fenomen, och att bristande innovationshöjd i en dimension kan uppvägas av högre i en annan. Nya läkemedel kan således bedömas vara mer eller mindre innovativa beroende på granskarens utgångspunkt. Det som en professionell granskare anser vara ett marginellt framsteg kan för en patient vara en viktig fördel. Vi har försökt illustrera de mångdimensionella innovationerna för läkemedel i figur 1.
Produkter med en förbättring i en dimension bör därmed helst inte tillåtas bli svagare i andra dimensioner, och en produkt med förbättringar i flera dimensioner bör bedömas ha en tydlig innovationshöjd även om stegen i varje dimension är små. Om man ser tillbaka på de läkemedel som kommit på marknaden de senaste 20 åren så är trenden att bättre läkemedel ersatt sämre men i relativt långsam takt. Dessa de små stegens förbättringar har skett i flera dimensioner. De stora kliven, som på kort tid förbättrar terapin vid någon vanlig sjukdom, är givetvis eftersträvansvärda men mycket sällsynta. Då man klagar på läkemedelsindustrins brist på nya innovativa läkemedel är det de stora kliven man efterlyser. Det är dock inte på detta vis som utvecklingen skett de senaste 20 åren.
Innovativa läkemedel i Sverige
För att söka innovativa läkemedel under de senaste 20 åren har vi arbetat igenom en datafil med alla läkemedel som var godkända i Sverige under 2005. Filen innehöll över
8 000 rader. Vi tog bort medel som godkänts före 1985 samt alla varianter av synonymer, parallellimporter, beredningsformar och styrkor. Efter detta återstod omkring 300 enskilda läkemedel som vi bedömde innebar innovationer sett ur ett mångdimensionellt perspektiv. I tabell 1 (återfinns dock bara i papperstidningen) har vi sammanfattat resultatet, dock utan att ange enskilda preparatnamn.
Vår genomgång visar att läkemedelsutvecklingen till största delen är en långsam kontinuerlig process med vissa lyckosamma språng av typen Losec. Man lär sig också att använda de nya medlen allt bättre över tiden. De ordineras säkrare till bättre utvalda patienter och inom indikationsområden som efterhand både kan vidgas eller snävas in. I USA kallar man denna process ?fit-and-trim? och den leder sakta till allt bättre terapi. Vi drar således slutsatsen att det tillkommit omkring 300 nya innovativa läkemedel på den svenska marknaden under de senaste 20 åren.
Vem avgör genombrottet?
Det finns många instanser som värderar större och mindre genombrott. Domarna i denna match kan delas in i två grupper: professionella och allmänhet. Till de förra hör givetvis godkännande myndigheter som Läkemedelsverket, FDA, EMEA och så vidare. Det förra publicerar fortlöpande värderingar av nya läkemedel under rubriken Läkemedelsmonografier på www.mpa.se.
Andra myndigheter, som värderar nya läkemedel, är till exempel LFN och SBU. LFN tar ställning i samband med läkemedelsföretagens ansökningar om pris och eventuell subvention av läkemedlen. Myndigheten gör även egna genomgångar av hela läkemedelsgrupper, senast har detta gjorts för gruppen syrasekretionshämmare.
SBU väljer alltid själv vilka terapigrupper, som blir föremål för värdering. Ett av de senare exemplen är genomgången av aromatashämmande läkemedel vid bröstcancer. Myndigheten återvänder, liksom sin brittiska kollega NICE, periodvis till tidigare värderingar och prövar deras giltighet i skenet av nya fakta. SBU har till exempel återvänt till läkemedel mot måttligt förhöjt blodtryck och NICE har omvärderat sin tidigare inställning till läkemedel mot Alzheimer.
Kritiska konsumentorganisationer
Allmänheten representeras av media och konsumentorganisationer. Mest konsekvent utvärderar den franska tidskriften Prescrire International, som årligen utser Golden Pill Award, vilket går till ett nytt läkemedel på den franska marknaden, som bidragit till avgörande terapeutiska framsteg på ett område, inom vilket effektiv behandling saknades. Sist utdelades det 1998 till indinavir. Tidningen presenterar också en lista över Honours Drugs och Noteworthy Drugs.
Bland patientorganisationerna är amerikanska Public Citizen mest känd. Det är en kontroversiell organisation därför att den ofta gör andra värderingar än FDA. Istället för nya bra läkemedel listar organisationen vad man anser vara dåliga läkemedel. Grundinställningen är att vi inte behöver fler läkemedel, men bättre.
Vare sig de professionella utvärderarna eller representanter för allmänheten tar hänsyn till att läkemedel är olika effektiva och bekväma för enskilda patienter. Det är dock patienten som är det slutliga sanningsvittnet. Vi vill därför be läsare, som själva eller i bekantskapskretsen, erfarit en särskild framgång med ett nytt läkemedel, att berätta detta för oss. Kanske kan det bli en sjätte artikel med patienterfarenheter.
Framtida genombrott
Under en följd av år har relativt få genombrott kommit i Europa. Detta har föranlett EU att under 2007 – 2013 tillsammans med den europeiska läkemedelsindustrin utforma ett så kallat ?Joint Technology Initiative? för satsningar på innovativa mediciner. Aktuella områden är: diabetes, hjärna, cancer och inflammatoriska sjukdomar. Även regeringen har insett behovet av åtgärder och i december presenterades strategiprogrammet Läkemedel, bioteknik och medicinteknik – en del av det innovativa Sverige.
I nästa nummer: Hur redan godkända läkemedel kan förbättras, till exempel genom nya formuleringar, förpackningar och mindre biverkningar.