Det amerikanska läkemedelsföretaget Biogen drar tillbaka sin ansökan om EU-godkännande av Aduhelm (adukanumab) mot tidiga former av Alzheimers sjukdom.
Biogen skriver i ett pressmeddelande att företaget drar tillbaka ansökan om marknadsgodkännande efter diskussioner med EMA:s expertkommitté CHMP. Kommittén har tidigare avrått EMA från att rekommendera godkännande och Biogen begärde då en omprövning av beslutet. Men de fortsatta diskussionerna med CHMP har enligt företaget visat att kommittén fortfarande inte anser att de data som presenterats räcker till för att ge en positiv rekommendation.
Studierna bakom ansökan om EU-godkännande
Biogen har utvecklat Alzheimerläkemedlet tillsammans med japanska Eisai. Behandlingen ges som upprepade infusioner. Den är avsedd för behandling av tidiga stadier av Alzheimers sjukdom.
Den aktiva substansen adukanumab är en monoklonal antikropp som binder till proteinet betaamyloid i patientens hjärna. Detta protein formar skadliga plack i Alzheimerpatienters hjärnor. Genom att binda till betaamyloid kan adukanumab bromsa denna process och rensa bort plack.
Biogen har presenterat data från två placebokontrollerade studier med sammanlagt omkring 3 600 patienter. I studierna studerade forskarna bland annat hur behandlingen påverkar plackbildningen och symtomen.
Ofördelaktig risk-nytta-balans
CHMP skrev i sitt utlåtande att trots att behandlingen minskar plackbildningen i hjärnan har studierna inte övertygande visat att detta verkligen leder till minskade demenssymtom. Dessutom fanns frågetecken kring läkemedlets säkerhet. Vissa patienter i studierna drabbades av biverkningar i form av svullnad och blödningar i hjärnan som kan orsaka skador.
Denna bedömning av balansen mellan nytta och risk håller CHMP fast vid. Företaget väljer därför att dra tillbaka sin ansökan om EU-godkännande av Aduhelm.
Flera bakslag
Detta är det senaste i en rad av bakslag för Aduhelm efter framgången med det villkorade FDA-godkännandet i USA i fjol. FDA valde då att godkänna Aduhelm trots att myndighetens egna experter avrådde, av samma skäl som CHMP. Inte heller de amerikanska rådgivarna ansåg att det fanns tillräcklig evidens för att läkemedlet inte bara minskar plack utan även gör att patienten blir bättre.
Men FDA menade ändå att plackminskningen rimligtvis måste ha en positiv effekt på symtomen och gav därför det villkorade godkännandet.
Mycket få patienter i USA har ännu fått Aduhelm eftersom flera sjukförsäkringssystem beslutat att inte täcka behandlingen på grund av det oklara evidensläget. Och nyligen släppte det offentliga federala sjukförsäkringssystemet CMS (the Centers for medicare & medicaid services) en policy som gäller såväl Aduhelm som kommande monoklonala antikroppar riktade mot amyloidplack vid Alzheimers sjukdom. Enligt denna policy subventionerar CMS bara sådana behandlingar om de har fått fulla (”traditional”) godkännanden av FDA.
Med andra ord subventioneras inte Aduhelm så länge som läkemedlet har ett villkorat godkännande. Biogen kritiserar i ett uttalande beslutet.
Eisai byter strategi
Ytterligare ett bakslag kom när Biogens samarbetspartner Eisai nyligen omförhandlade avtalet om Aduhelmn. Det nya avtalet kan tolkas som att japanska Eisai minskar sitt engagemang i utvecklingen av Aduhelm. Detta eftersom bolaget i fortsättningen väljer att få en royalty baserad på nettoförsäljningen i stället för att dela på globala vinster och förluster.
