Vid sitt senaste möte rekommenderade den europeiska läkemedelsmyndighetens expertkommitté CHMP fyra nya läkemedel för godkännande i EU. Ett av dessa är Filsuvez, ett läkemedel för behandling mot den svåra hudsjukdomen epidermolysis bullosa som särskilt drabbar barn. Den aktiva substansen i läkemedlet består av extrakt från björknäver. Läkemedlet är en gel som smörjs på huden och främjar sårläkning. CHMP:s rekommendation avser behandling hos patienter som är sex månader och äldre.
De vanligaste biverkningarna av läkemedlet är sårkomplikationer, reaktioner på appliceringsstället, sårinfektioner, klåda och överkänslighetsreaktioner.
Det är läkemedelsföretaget Amryt pharmaceuticals DAC som står bakom utvecklingen av läkemedlet och har ansökt om godkännande hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Läkemedlet har under utvecklingen klassats som ett särläkemedel.
CHMP:s rekommendation går nu till EU-kommissionen som fattar de slutgiltiga beslutet. Normalt följer kommissionen CHMP:s rekommendationer.
Påskyndar sårläkningsprocessen
Filsuvez består av torrextrakt från björknäver, vilket är en växtprodukt som innehåller naturligt förekommande ämnen som kallas triterpener. De har en effekt på cellerna i överhuden, så kallade kerationcyter, genom att påskynda förökningen och utvecklingen av dessa celler. När läkemedlet, i form av en salva, appliceras på sår och blåsor gör effekten på kerationcyterna att kroppens sårläkningsprocess påskyndas.
I september 2020 rapporterade läkemedelsföretaget positiva resultat från en fas III-studie som genomförts på 223 patienter i 28 länder. Det var en randomiserad kontrollerad studie som visade en statistiskt signifikant snabbare sårläkningsprocess med läkemedlet jämfört med kontrollgelen.
Epidermolysis bullosa kan vara livshotande
Epidermolysis bullosa är samlingsnamnet för ett 30-tal ärftliga hudsjukdomar som innebär att överhuden (epidermis) separeras från det mellersta hudlagret som kallas läderhuden (dermis). Detta gör huden mycket ömtålig och orsakar kraftiga blåsor och ärrbildningar. Sjukdomen drabbar främst spädbarn och barn. Den är på lång sikt försvagande och kan vara livshotande.
Epidermolysis bullosa förekommer hos ungefär 5 personer per 100 000 invånare, enligt en uppskattning från USA. Det skulle innebära att mellan 400 och 500 personer i Sverige är drabbade. Dock förekommer lindriga former av sjukdomen som sannolikt inte alltid blir diagnostiserade. Antalet kan således vara betydligt större.
För närvarande finns det inget botemedel mot sjukdomen. Behandlingen består i dag främst av att lägga skyddande förband, behandling av komplikationer och att motverka infektioner. Målet är att såren ska läka. Barn och vuxna med epidermolysis bullosa behöver ofta regelbunden kontakt med olika specialister.
