Idén att utveckla cellterapi mot diabetes typ 1 har sysselsatt forskare i många år. Målet är att kunna ersätta de förstörda insulinproducerande betacellerna i bukspottkörtelns Langerhanska öar med nya friska insulinproducerande celler.
Men det finns en rad små och stora tekniska och även etiska problem att lösa på vägen. Nu publicerar dock finska och svenska forskare uppmuntrande resultat från sitt gemensamma projekt. Studien har publicerats i Nature biotechnology.
Öppnar för cellterapi mot diabetes typ 1
Forskarna har i den aktuella studien på olika sätt finslipat metoderna för att tillverka nya insulinproducerande betaceller. Resultatet blev celler som i provrör och hos möss gör sitt jobb bättre än de celler som tidigare forskning kunnat framställa.
– När vi jämförde de celler vi framställt med betaceller från organdonatorer så fungerade de lika bra. De hade en betydligt förbättrad insulinfrisättning jämfört med sådana insulinproducerande celler som kunnat tillverkas tidigare. Och de hade också en god känslighet som gjorde att de svarade på glukos lika bra som organdonatorernas celler, förklarar professor Anders Tengholm vid institutionen för medicinsk cellbiologi, Uppsala universitet.
Han är en av de Uppsalaforskare som i projektet samarbetar med forskare vid universitetet i Helsingfors.
Transplantation i sällsynta fall
I dag är de allra flesta patienter med diabetes typ 1 hänvisade till dagliga injektioner med insulin för att hålla blodsockerbalansen och tillgodogöra sig energi från maten. Ett litet fåtal särskilt svårbehandlade patienter kan dock i stället få behandling med hjälp av transplantation. Läkarna kan transplantera både hela bukspottkörtlar och insulinproducerande cellöar från bukspottkörtlar hos avlidna donatorer.
Men tillgången på donerade organ och celler begränsar hur många som kan få sådan behandling. Dessutom finns alltid risken för avstötning. Ett alternativ som ett flertal forskargrupper arbetar med är att i stället utgå från stamceller. Att kunna tillverka insulinproducerande betaceller av stamceller kan minska beroendet av donerade organ. Då skulle vården kunna erbjuda fler diabetespatienter transplantation.
Tidigare försök att förvandla pluripotenta stamceller till insulinproducerande betaceller har dock inte gett celler med tillräckligt god funktion för att kunna ges till patienter. Men i den aktuella studien kunde forskarna höja funktionen genom olika metodförbättringar. Kliniska försök hos människor är fortfarande inte aktuella inom den närmaste framtiden, men har kommit närmare, menar Anders Tengholm.
– Mycket arbete återstår innan man kan börja överväga att pröva behandlingen hos människor. Vi går vidare med forskning både hos möss och i cellodlingsskålen. Men jag tror att våra nya resultat kommer att bli en viktig grund för att utveckla cellterapi mot diabetes typ 1.
Säkerhetsfrågor att lösa
En av många frågor som återstår att lösa handlar om behandlingens säkerhet. Det gäller bland annat att säkerställa att det inte finns omogna stamceller kvar i materialet som transplanteras.
– Det är viktigt eftersom enstaka kvarvarande omogna celler i olyckliga fall skulle kunna ge upphov till tumörer.
Forskningsstudien har huvudsakligen utgått från humana embryonala stamceller, men principen bör enligt forskarna fungera även med så kallade inducerade pluripotenta stamceller. Dessa är celler som manipuleras så att de ”backar” i sin utveckling och blir till pluripotenta stamceller, som sedan kan utvecklas till i princip vilken celltyp som helst.
I teorin skulle man kunna använda patientens egna hudceller, backa dem till stamceller och sedan utveckla dem till insulinproducerande betaceller som förs in i kroppen.
– Genom att utgå från patientens egna celler skulle man även slippa risken för avstötning.
