Novartis nya CAR-T-behandling gav komplett remission hos 27 av 30 patienter med akut lymfatisk leukemi som tidigare fått ett flertal återfall eller vars blodcancer inte svarat på befintliga läkemedel. Sex månader efter behandlingen levde 78 procent.
I studien, vars delmålresultat nu publicerats, ingick 25 barn och 5 vuxna som inte hade några kvarvarande behandlingsmöjligheter. 60 procent hade fått tillbaka sin leukemi även efter stamcellstransplantationer.
Behandlingen som kallas CTL019 påbörjas med att utvinna patientens egna T-celler från blodet. Cellerna förändras genetiskt så att de lär sig att attackera tumörceller. Efter transformationen innehåller T-cellerna ett antikroppsliknande protein som kallas CAR (chimeric antigene receptor). Detta känner igen och binder till ett protein, CD 19, på ytan av B-celler. När cellerna återförts tillbaka till patienten förökar sig dessa ”jägarceller” och attackerar cancerceller. Genom en inbyggd signal i CAR-behandlingen kan varje modifierad cell dela sig och ge upphov till 10 000 nya celler.
Efter en längre uppföljningstid hade fortfarande 19 patienter remission varav en varit cancerfri i två år. Fem patienter avbröt behandlingen för att testa andra terapier där tre av dem gjorde en stamcellstransplantation under tiden de var i remission. Sju personer fick återfall. Tre av dem var där genterapin inte fungerat från början.
Alla patienter som fick CTL019 hade en biverkan som kallas cytokine release syndrom som ger influensaliknande symtom, varav 22 fick lindriga besvär. Patienternas friska B-celler som också har CD 19 markörer på ytan blir även förstörda av ”jägarcellerna”. Det gör att de flesta får immunoglobulinbehandling för att stärka immunförsvaret.
I juli gav FDA behandlingen ”breaktrough therapy designation” som ger en snabbare utredning. Ytterligare resultat kommer att presenteras i december.
