ATMP
”Otroliga framsteg men frågor återstår”
I drygt två år har vi haft tillgång till genterapin Zolgensma i Sverige. Både nyfödda och lite äldre barn med svår spinal muskelatrofi har fått behandlingen.
Stor fördel att hinna ge genterapin före symtom
Forskarna såg viktiga skillnader i effekt bland 343 barn som fick genterapin Zolgensma mot spinal muskelatrofi.
EMA säger ja till ny genterapi mot blödarsjuka
Genterapin Durveqtix mot den sällsynta blödarsjukan hemofili B får klartecken av EMA.
”Gränserna mellan vård och forskning suddas ut”
ATMP och precisionsmedicin kräver stora förändringar, menar forskningsstrateg Kristina Kannisto.
EMA-stöd till tre nya utvecklare av ATMP
Tre forskningsprojekt för ny avancerad läkemedelsterapi, ATMP, får stöd av läkemedelsmyndigheten EMA.
”Låt patientrådet vara med i beslut om nya läkemedel”
Oskar Ahlberg i patientrådet tycker att patienterna ska få delta i beslut om införandet av nya läkemedel.
NT-rådets nya ordförande: ”Svåra frågor är roliga”
Uppdraget är så viktigt och roligt att hon inte kan tacka nej, berättar läkaren Åsa Derolf för Läkemedelsvärlden.
EMA-experter positiva till första Crispr-behandlingen
Europeiska CHMP rekommenderar Casgevy, världens första behandling baserad på gensaxen Crispr/Cas9.
Första barnet i Sverige har fått genterapin Libmeldy
Skånes universitetssjukhus i Lund är nordiskt centrum för behandling med den nya livräddande terapin.
Testar ny cellterapi mot diabetes typ 1 på patienter
För första gången testar forskare en ny cellterapi mot diabetes typ 1 på patienter. De hoppas på ett botemedel.
Nu har även Uppsala fått ett ATMP-centrum
ATMP-centrum Uppsala invigdes nyligen med siktet inställt på effektivare utveckling av cell- och genterapier.
Ge i första hand genterapi mot spinal muskelatrofi
Nyfödda med spinal muskelatrofi som upptäcks vid screening bör få genterapin Zolgensma, skriver NT-rådet.
Sjukhusens läkemedel blir allt dyrare 2023-2025
De läkemedel som används i sjukvården blir i genomsnitt tio procent dyrare per år de närmaste tre åren.
Ännu ej klart i Sverige för världens dyraste läkemedel
NT-rådet vill att regionerna väntar med att införa genterapin Hemgenix mot blödarsjukan hemofili B.
Tar tillbaka EU-ansökan för genterapi efter EMA-frågor
Läkemedelsmyndigheten EMA ifrågasätter nyttan av en genterapi mot en svår ärftlig ögonsjukdom.
”Prickade in allt svårt och komplicerat”
Forskaren Cecilia Götherström om många svårigheter med kliniska studier av ATMP. Problem och nya lösningar diskuterades på seminarium.