Läkemedlet Orkambi (ivakaftor och lumakaftor) ingår efter TLV:s beslut i läkemedelsförmånen med start från och med den 1 juli.
– Orkambi är ett angeläget tillskott i behandlingen av cystisk fibros. Därför är det glädjande att vi tillsammans med landstingen och företaget nu hittat en lösning som innebär att patienter får Orkambi subventionerat, säger Jonathan Lind Martinsson, enhetschef på TLV, i ett pressmeddelande.
Orkambi godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA för behandling av cystisk fibros i november 2015. Godkännandet gäller behandling av barn och vuxna från sex års ålder med den genetiska mutationen F508del-mutation. Mutationen påverkar genen för proteinet CTRF, som medverkar i regleringen av produktionen av slem och magsafter.
Kännetecknande för cystisk fibros är att de slem- och magsagftsproducerande cellerna inte fungerar som de ska utan att slemmet som produceras är extra segt. Det ger problem i andningsvägarna, mag-tarmkanalen samt bukspottskörteln.
Orkambi verkar genom att dels öka mängden CTRF-protein på cellytan och dels genom att öka aktiviteten hos det defekta CTRF-proteinet. Nettoeffekten blir att slem och magsafter bli mindre tjocka.
Behandlingen har i studier visats förbättra lungfunktionen hos patienter som fick antingen läkemedlet eller placebo som tillägg till sin vanliga behandling. Behandling i 24 veckor förbättrade lungfunktionen mätt som FEV1 med 2,41 procent jämfört med placebo i en studie och med 2,65 procent i en annan.
Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som i dagsläget inte går att bota, och patienterna försämras gradvis. Medianlivslängden i Sverige är ungefär 50 år men väntas öka i takt med att nya behandlingar blir tillgängliga.
I dag finns cirka 670 personer med cystisk fibros i Sverige och det föds cirka 20 barn om året med sjukdomen. Ungefär 245 patienter bedöms kunna vara aktuella för behandling med Orkambi.
Vägen mot ett förmånsbeslut har varit lång. Redan i september 2015 utsågs Orkambi av NT-rådet till ett läkemedel för nationellt införande. Att förmånsbeslutet dragit ut på tiden beror bland annat på läkemedlets höga pris och att företaget bakom Orkambi, Vertex Pharmaceuticals, både ansökt om och dragit tillbaka ansökan om förmånsbeslut.
Det nu fattade beslutet om subvention är ett resultat av trepartsförhandlingar mellan TLV, företaget och landstingen. I och med de överenskommelser som gjorts minskar kostnaden för läkemedlet samtidigt som tydliga krav på uppföljning ställs. NT-rådet kommer inom kort med rekommendationer för hur Orkambi bör användas i vården.
