EU-kommissionen publicerade nyligen en utvärdering av regelverket om särläkemedel. Utvärderingsrapporten har startat en diskussion om vilka förändringar som skulle kunna förbättra situationen ytterligare för barn och vuxna med sällsynta sjukdomar och få eller inga behandlingsalternativ.
Ökad aktivitet kring särläkemedel
Särläkemedelssystemet infördes för 20 år sedan. Det skulle bidra till att få fram fler behandlingar för sällsynta diagnoser genom att på olika sätt underlätta för läkemedelsföretag att utveckla sådana produkter. Särläkemedelslagstiftningen skulle möta problemet att företag tvekade att satsa på läkemedel mot sällsynta sjukdomar för att de ansåg det svårt att finansiera forsknings- och utvecklingskostnaderna. Ett problem som EU även försökt lösa på andra sätt, bland annat genom samarbete med USA.
Företag kan ansöka hos EU:s läkemedelsmyndighet EMA om att få särläkemedelsstatus för en produkt under utveckling. Bolag som fått särläkemedelsstatus har tio års marknadsexklusivitet för produkten efter godkännande. Regelverket innebär även bland annat ökad tillgänglighet till rådgivning i den regulatoriska processen.
I utvärderingsrapporten har granskarna undersökt vilka effekter det särskilda särläkemedelsregelverket hittills har haft. De konstaterar att systemet tycks ha stimulerat området eftersom aktiviteten har ökat rejält under de två decennier som regelverket varit i kraft.
Fler särläkemedel har godkänts
Åren 2000-2017 godkände EMA 142 särläkemedel mot 107 sällsynta diagnoser. 55 av dessa gällde läkemedel för barn, en grupp som är särskilt utsatt i detta sammanhang.
En allt större andel av läkemedels- och bioteknikföretagen i Europa ägnar sig också åt forskning om läkemedel mot sällsynta sjukdomar. Och den offentliga sektorns ekonomiska forskningssatsningar på detta område har tiofaldigats under ungefär samma period och uppgår nu till flera hundra miljoner euro per år.
Enligt granskarnas bedömning har särläkemedelssystemet 2000-2017 resulterat i introduktion av 21 terapier som annars inte skulle ha kommit fram. Vidare har systemet förkortat tiden fram till marknadsintroduktion med i genomsnitt nio månader.
Många olösta behandlingsbehov kvar
Men granskarna konstaterar också att många problem finns kvar att lösa. Det finns fortfarande många sällsynta diagnoser där det ännu inte finns någon behandling godkänd eller under utveckling. Vissa behandlingsområden tilldrar sig stort intresse medan andra lämnas mer orörda. 34 procent av de godkända särläkemedlen vartill exempel cancerterapier. Men för 82 procent av de sällsynta diagnoserna hade bara ett läkemedel godkänts.
Även när det gäller EU-medborgarnas tillgång till särläkemedlen kvarstår stora skillnader. Det beror dock inte på regelverket i sig utan främst på prissättningen på särläkemedlen och på länders olika beslut om införande och finansiering av dessa behandlingar. Enligt granskarna är särläkemedel tre år efter godkännandet tillgängliga för i genomsnitt 2,7 procent av EU:s hela befolkning, ungefär 14 miljoner människor.
Granskarna anser att det behövs en diskussion om hur systemet kan vidareutvecklas, men föreslår själva inga konkreta förändringar.
Den europeiska läkemedelsindustiföreningen, Efpia, välkomnar i en kommentar en sådan diskussion. Efpia anser dock att diskussionen inte bör handla om förändringar av själva regelverket, som organisationen anser ändå gett bra resultat. I stället vill organisationen diskutera andra politiska och forskningsmässiga initiativ i EU och medlemsländerna för att snabba på utvecklingen av behandlingar för sällsynta tillstånd
