Barncancer är ett litet område inom cancervården i stort och kräver nya former av nationell samverkan inte minst när det gäller användning och finansiering av nyare läkemedel. Det anser barnonkologer vid Sveriges samtliga barncancercentrum, som kommer med detta och en lång rad andra förslag i rapporten Utvecklingsområden inom barncancervården.
– Vi tycker att det bör skapas en gemensam nationell pott för att finansiera behandling med nya läkemedel av barn med cancer, säger professor Karin Mellgren, verksamhetschef vid barncancercentrum på Sahlgrenska universitetssjukhuset i Göteborg och en av dem som arbetat fram rapporten.
Barncancer botas oftast
Omkring 350 barn per år får en cancerdiagnos och får sin behandling vid något av landets sex barncentrum, som finns i Göteborg, Stockholm, Linköping, Lund Uppsala och Umeå. I genomsnitt 85 procent av barnen blir i dag botade.
Men ett fåtal barn får otillräcklig behandlingseffekt eller återfall. Det är i dessa allvarliga lägen som något av de nyare och dyrare cancerläkemedlen kan vara aktuellt. Det kan exempelvis gälla biologiska läkemedel, antikroppsbehandlingar riktade mot en specifik genetisk förändring, och genterapier.
I rapporten nämner barnonkologerna CAR-T-terapi som ett exempel. Ett av de hittills två godkända CAR-T-läkemedlen, Kymriah (tisagenlekleucel), är godkänt för både barn och unga vuxna som fått återfall i akut lymfatisk B-cellsleukemi.
– Men det kan även handla om läkemedel där det inte finns någon barnindikation eftersom nya läkemedel ofta bara är prövade hos vuxna med vanliga cancerformer. Vi måste ändå introducera vissa av dessa behandlingar, till exempel PD1-hämmare, i barncancervården när vi förstår att de kan ha god effekt, säger Karin Mellgren.
Risk för ojämlikhet
– Problemet är att dessa nya behandlingar initialt oftast är mycket dyra. Eftersom patienterna är få kommer läkemedlen att användas ytterst sporadiskt. Det är svårt för varje region att rusta sig för de betydande kostnader som plötsligt kan uppstå om en eller flera patienter i regionen behöver en sådan behandling.
– Detta skapar också en potentiell risk för att olika regioner tillämpar olika policies och att barncancervården därför inte blir jämlik.
Det är dessa problem som barnonkologerna vill lösa genom gemensam solidarisk finansiering av nya, dyra läkemedel för barn med svårbehandlad cancer.
– Vi föreslår en nationell pott, eventuellt med hjälp av ett särskilt statsanslag, säger hon.
Gemensam nationell finansiering har även börjat diskuteras när det gäller genterapier och andra avancerade och kostsamma nya läkemedel för vuxna.
– Eftersom barn med cancer är en så liten patientgrupp så skulle det vara en lämplig grupp att börja pröva en sådan modell på, menar Karin Mellgren.
Finns det inte en risk att en sådan finansieringsmodell driver på förskrivningen, att läkarna sätter in läkemedlen tidigare än om vårdgivarens egen budget påverkas?
– Jo, en sådan risk skulle kunna finnas, svarar Karin Mellgren.
– Därför är det viktigt att knyta strikta kriterier och en kontrollfunktion till den gemensamma finansieringen. Vi föreslår att användning av dessa läkemedel kopplas till gemensamma behandlingsbeslut vid nationella multidisciplinära konferenser, vilket för övrigt redan sker när det gäller CAR-T-terapi.
Barnonkologerna vill också ha nationell samverkan kring biverkningsregistrering och annan uppföljning av de nya terapierna. De föreslår att de variabler som behövs för detta läggs till i befintliga kvalitetsregister.
– När det gäller cytostatika har det tagit 30-40 år för oss att få tillräcklig kunskap om de långsiktiga biverkningarna efter behandling av barn med cancer. Det är viktigt att vi redan från början samlar information om de här nya terapierna så att vi så snart det går får klart för oss vad som händer på sikt med patienter som fått denna behandling.
Vill ha ny modell för kliniska studier
I rapporten lägger barnonkologerna också fram en rad andra förslag om ökad samordning mellan och inom regioner. Bland annat ett om kliniska, ofta industrisponsrade, läkemedelsprövningar. Även här gäller det nyare, avancerade terapier.
Kliniska behandlingsstudier pågår kontinuerligt vid samtliga barncancercentrum, men när det gäller prövningar av just nyare läkemedel så är det främst någon av de två särskilda prövningsenheterna för barncancer som sköter dem. Dessa enheter finns vid Karolinska universitetssjukhuset och Sahlgrenska universitetssjukhuset.
– Tyvärr kan det vara svårt att skicka barn som skulle behöva något av dessa nyare läkemedel från andra delar av Sverige till något av dessa prövningscentrum, säger Karin Mellgren.
Hon förklarar att det finns både praktiska och budgetrelaterade orsaker. Det kan vara svårt och påfrestande för det sjuka barnet och dess familj att flytta till en annan ort under behandlingen. Och för sjukvårdsregionen kan det medföra icke budgeterade kostnader att betala för vård i en annan region.
– Det vore mycket tråkigt om sådant gör att barn i vissa delar av landet får sämre möjlighet än andra att vara med i studier av nyare läkemedel.
Här föreslår barnonkologerna därför en utredning om vilka avtal och andra förändringar som behövs för att barn i hela Sverige ska få samma möjligheter.
Den analys som barnonkologerna sammanställt i rapporten ingick i en satsning på barncancervården som riksdagen beslutade om i fjol. Barnonkologgruppen har lämnat rapporten till socialdepartementet och hoppas nu på besked om en fortsatt satsning under 2020 på att stärka barncancervården.
– Vi vill gärna arbeta vidare med de utvecklingsbehov vi identifierat i rapporten, men det krävs en långsiktig satsning om vi ska kunna genomföra några av våra idéer och förslag.
