Godkännandet av Vitrakvi (larotrektinib) för den europeiska marknaden tidigare i höstas väckte, som Läkemedelsvärlden rapporterade, uppmärksamhet. Detta eftersom det var det första EU-godkännandet med en så kallad tumöragnostisk indikation, alltså att ett cancerläkemedel godkänns mot en specifik genetisk förändring i stället för mot en viss cancerform.
Vitrakvi är godkänt för behandling av både barn och vuxna med solida cancertumörer som bär på den genetiska förändringen NTRK-fusion.
Nu kommer NT-rådet, regionernas nationella organ för gemensamt införande av nya terapier, med en första rekommendation om Vitrakvi till regionerna. NT-rådet vill att regionerna ska avvakta med att införa den nya cancerbehandlingen ”i väntan på pågående utredning”.
Sällsynt mutation
NTRK-fusioner, den genetiska förändring som Vitrakvi är riktat mot, påverkar genen för proteinet neurotrofiskt tropomysinreceptorkinas, NTRK. Förändringen skapar ett felaktigt protein som driver på tillväxt och spridning av cancern, oavsett var i kroppen den ursprungligen sitter. NTRK-fusioner kan förekomma vid många olika cancerformer, både ovanligare som spottkörtelcancer och vanligare som lungcancer och vissa former av bröstcancer.
Fusionerna är sällsynta och uppträder hos mindre än en procent av alla tumörer. Men hos de barn och vuxna vars cancer hade den genetiska förändringen var behandlingseffekten i de studier som låg till grund för godkännandet av Vitrakvi mycket god.
Majoriteten svarade på behandlingen och överlevnaden ökade signifikant samtidigt som biverkningsprofilen var gynnsam. Godkännandet gäller patienter med lokalt avancerad eller spridd cancer med NTRK-fusion där andra tillfredsställande behandlingsalternativ saknas.
Osäkert om priset
NT-rådets rekommendation om att regionerna bör avstå från att behandla med Vitrakvi gäller i väntan på två saker. Dels ska Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, bestämma om Vitrakvi ska ingå i läkemedelsförmånen, och dels ska NT-rådet därefter komma med en slutlig rekommendation.
En springande punkt är osäkerheten om vad läkemedlet kommer att kosta och hur många patienter som kan komma att få det förskrivet. I en tidig bedömningsrapport i våras framhöll NT-rådet att hur många patienter som i framtiden kan bli aktuella för Vitrakvi är helt beroende av i vilken takt som testning för NTRK-fusion införs på landets patologilaboratorier.
NT-rådet skrev också att Vitrakvi baserat på hög behandlingsrespons, få biverkningar och små patientgrupper kan bli ett av de högst prissatta läkemedlen på marknaden. Enligt de uppgifter som fanns tillgängliga då kunde månadskostnaden för en vuxen patient hamna på nästan 300 000 kronor och för ett barn med cancer på närmare 100 000 kronor i månaden. Men var priset i verkligheten landar i Sverige återstår att se.
Redan nu finns det möjlighet att ge patienter Vitrakvi inom ramen för pågående kliniska studier. NT-rådet har dock även här en rekommendation till regionerna. Det handlar om vad som händer när studien är slut. NT-rådet ”konstaterar att det är viktigt att frågan om tillgång till och finansiering av behandling efter studieavslut är hanterad i avtalet om klinisk prövning mellan region och företag. Detta behöver också tydligt beskrivas i patientinformationen.”
I USA har Vitrakvis tillverkare Bayer erbjudit vården en affärslösning som aktualiseras allt oftare, nämligen att bolaget åtar sig att betala tillbaka kostnaden för patienter som inte svarar på behandlingen inom viss tid.
På den amerikanska marknaden har nu också ännu ett cancerläkemedel riktat mot NTRK-fusion godkänts, Rozlytrek (entrectinib). Tillverkaren Roche har satt ett pris som är betydligt lägre än priset på Vitrakvi och bedömare tror att konkurrenssituationen kan få en återhållande effekt på prisutvecklingen. Rozlytrek är ännu inte godkänt i Europa.
