Läkaren Åsa Derolf, specialist i hematologi och internmedicin, är ny ordförande i NT-rådet från och med 1 januari i år, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat.
NT-rådet, eller rådet för nya terapier som det också heter, är regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya läkemedel, ofta kostsamma, som ges inom slutenvården.
”Kan inte tacka nej”
Den nya ordföranden berättar i en intervju med Läkemedelsvärlden att hon är både pirrig och entusiastisk inför sin nya roll.
– Att vi använder rätt läkemedel till rätt patienter i sjukvården är ett stort ansvar, för resurserna är begränsade, säger hon och fortsätter:
– Det är jätteviktiga frågor som jag tycker är väldigt roliga att arbeta med. Det är ett uppdrag jag inte kan tacka nej till.
Åsa Derolf är ingen nybörjare
Den nya ordföranden är ingen nybörjare när det kommer till läkemedelsprioriteringar, och inte sällan svåra sådana.
I tidigare roller, exempelvis som verksamhetschef för hematologin vid Karolinska universitetssjukhuset i Stockholm, har hon erfarenhet av systembeslut kring läkemedelsprioriteringar.
Hon är också ledamot i NT-rådet för sjukvårdsregion Region Stockholm Gotland och ordförande för Region Stockholms läkemedelskommitté.
Åsa Derolf är även enhetschef för Läkemedelsenheten inom Region Stockholms hälso- och sjukvårdsförvaltning.
– Jag tycker att det är roligt med svåra frågor. Det är spännande att fundera över prioriteringar på systemnivå.
– Sedan tycker jag att det är intressant att få grotta ner mig i underlagen till våra beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, och att diskutera dem med ett gäng som tycker att det är lika spännande.
Rådets roll är allt viktigare
NT-rådet är en allt viktigare aktör i Sjukvårdssverige. I takt med att allt fler avancerade och kostsamma behandlingar mot tidigare svårbehandlade eller obotliga sjukdomar tas fram kan fler patienter få hjälp. Men sjukvårdens resurser är begränsade.
Därför lär NT-rådets tyngd och deras rekommendationer, som regionerna nästan alltid följer, inte minska. Tvärtom.
– Det kommer många nya läkemedel mot cancer och sällsynta sjukdomar nu, men de kommer också med ett högt pris. Det kommer även avancerade behandlingar, ATMP, med immunterapier med modifierade celler, säger Åsa Derolf.
Högt pris kräver lång effekt
På längre sikt kommer ATMP, en växande grupp behandlingar, att bli både viktigare med svåra avvägningar för NT-rådet, tror Åsa Derolf.
– Det är jättedyra behandlingar för små patientgrupper. Men den höga prislappen måste bygga på att effekten håller i många år.
– Samtidigt är patientgrupperna små för sällsynta sjukdomar och uppföljningstiderna på studierna korta. Vi blir fler och fler som funderar “tänk om det slutar verka?”. Det är en knäckfråga tror vi, som kommer att kräva nya angreppssätt.
Åsa Derolf nämner Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) mot spinal muskelatrofi som en intressant men kostsam genterapi. En engångsbehandling kostar 20 miljoner, men regionerna har ett sekretessbelagt avtal som gör att de betalar mindre.
Spädbarn som dör inom ett år
Som Läkemedelsvärlden tidigare berättat rekommenderar NT-rådet Zolgensma som förstahandsval till spädbarn om man upptäcker den svåraste formen av sjukdomen vid nyföddhetsscreeningen.
Varje år föds fyra till åtta svenska spädbarn av den allvarligaste formen av SMA. Med tidigare behandling dör dessa barn ofta före ett års ålder.
Zolgensma rekommenderas även till något äldre barn med vissa genetiska avvikelser som gör dem lika svårt sjuka som de mindre barnen.
Hur behandlingen utformas i framtiden är oklart eftersom data saknas.
Alzheimerläkemedel en het fråga
En annan skållhet fråga för NT-rådet är naturligtvis det svenskutvecklade läkemedlet mot tidig Alzheimers sjukdom. Lequembi (lekanemab) från läkemedelsföretagen Eisai och Biogen är godkänt i USA och Japan. Läkemedlet bygger på upptäckter av den svenske professorn Lars Lannfelt.
Samtidigt som ett läkemedel som kan bromsa och kanske till och med lindra eller bota Alzheimers sjukdom är hett efterlängtat finns det många oklarheter.
Rapporteringar om biverkningar som blödningar i hjärnan och dödsfall väcker frågor om nytta kontra risker och kostnader.
Naturligtvis handlar det också om hur mycket Sverige har råd att betala.
– Vad får vi för nytta för pengarna? Uppbyggnaden av vårt sjukvårdssystem påverkar också. Kan vi upptäcka Alzheimers sjukdom i ett så tidigt skede som krävs för att läkemedlet ska vara effektivt? säger Åsa Derolf.
Både lite läskigt och pirrigt
Din företrädare Gerd Lärfars, har suttit i NT-rådet sen 2017 och på ordförandeposten nästan lika länge. Hur känns det att ta över efter henne?
– Det är förstås både lite läskigt, spännande och pirrigt. Gerd har stor erfarenhet och jag har en enorm respekt för hennes kunnande. Men jag kan vända mig till henne med frågor.
– Sen finns det mycket kompetens och många kloka personer att bolla med i NT-rådet, exempelvis Lars Sandman när det gäller etiska frågor.
”Får en grupp ja blir en annan utan”
Det är behandlingar av så utsatta patienter ni tar beslut om, är det svårt?
– Det kan förstås vara svåra avvägningar. Ibland måste vi fatta beslut med ett osäkert underlag, som en liten studiepopulation, det saknas ofta jämförande studier och uppföljningstiden av patienterna är kort. Då kan det bli vara svårt att fatta beslut.
– Det gäller att vara rationell, läsa in sig, låta det ta tid, kanske ta upp det vid fler möten och ta in en utomstående expert.
Hur är det att hålla besluten ifrån sig känslomässigt?
– Det är klart att jag kan förstå patienter och läkares frustration om vi säger nej. Enskilda människoöden påverkas, men jag tycker att jag kan hålla det på lagom avstånd.
– Jag måste komma ihåg vad som är mitt ansvar. Det är inte mitt ansvar att sjukdomen finns eller att ett företag tar så mycket betalt att vi måste säga nej. Det råder vi inte över.
Nyttan måste överväga kostnaden och prioriteringar är nödvändiga.
– Om en grupp får ja så blir en annan utan, säger hon och fortsätter:
– Behoven måste styra sjukvården, inte den patientgrupp som skriker högst. Vi vill ju alla att det ska bli bra för så många som möjligt. Vi har också ett patientråd kopplat till NT-rådet.
Vill öka det utåtriktade arbetet
Regionerna har blivit bättre på att ha en enhetlig läkemedelsbehandling, exempelvis genom följsamheten till nationella vårdprogram som inom cancersjukvård.
Åsa Derolf vill fortsätta och utöka det utåtriktade arbetet med att förklara vad NT-rådet gör och varför som ett stöd för läkarna.
– Det är klart att läkare kan ringa och undra varför de ger ett visst läkemedel i Tyskland men inte vi. Jag och Gerd har varit ute och pratat med barnläkare och på kongresser för att diskutera de här frågorna. Det vill jag fortsätta med, säger hon.
– Givet politiska beslut så har vi en nivå att förhålla oss till. Det behövs en diskussion om värdebaserad vård. Att rätt patient får rätt läkemedel, att läkemedlet får den effekt vi tänkt oss och att man slutar ta det i tid. För det är lättare att sätta in ett läkemedel än att ta bort det.
