Det amerikanska läkemedelsföretaget Biogen har ansökt om EU-godkännande av sin läkemedelskandidat tofersen mot ärftlig ALS. Detta framgår av ett pressmeddelande där företaget informerar om att läkemedelsmyndigheten EMA har accepterat ansökan.
Blandade resultat för tofersen mot ärftlig ALS
Omkring två procent av patienterna med amyotrofisk lateral skleros, ALS, har en ärftlig form som är kopplad till en genmutation. Denna mutation leder till en onormalt hög produktion av proteinet Sod1 som då kan lagras i giftiga mängder i kroppen och bidra till sjukdomsutvecklingen.
Läkemedelskandidaten tofersen är en så kallad antisens-oligonukleotid som patienten får genom injektioner in i ryggmärgskanalen en gång i månaden. Substansen är designad för att dämpa produktionen av proteinet Sod1.
Resultaten från de kliniska studierna under utvecklingen av tofersen har varit blandade. I en fas III-studie av 108 patienter gav 28 veckors behandling inte en kliniskt meningsfull förbättring av funktionsstatus jämfört med placebo.
Kan bli första läkemedlet mot ärftlig ALS
Men i en förlängningsstudie fick de som fått läkemedlet från början fortsätta med det samtidigt som även den tidigare placebogruppen fick börja med tofersen. Ett år efter starten av fas III-studien visade förnyade analyser då att de som behandlats sex månader längre hade bättre bevarad funktion än de som fått läkemedlet under kortare tid. Längre tofersenbehandling kunde kopplas till bättre muskelstyrka och -kontroll och bättre andningsförmåga.
Studierna har publicerats i New England journal of medicine.
Läkemedelsföretaget Biogen har tidigare ansökt om godkännande av tofersen mot ärftlig ALS hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Beslut väntas i början av 2023 och nu inleder även europeiska EMA sin granskning.
Skulle myndigheterna ge klartecken blir tofersen det första godkända läkemedlet mot ärftlig ALS.
