Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har tagit fram ett hälsoekonomiskt underlag till regionerna om CAR-T-terapin Kymriah (tisagenlekleucel). Enligt detta är engångskostnaden för behandling av en patient 3,25 miljoner kronor och kostnaden per vunnet levnadsår mellan 0,5 och 1,1 miljoner kronor.
Kymriah används för behandling av barn och unga upp till 25 års ålder med akut lymfatisk leukemi, ALL, av B-cellstyp när sjukdomen inte svarar på behandling. Kymriah används även efter minst två återfall efter annan behandling eller om ALL-patienten återfaller efter en stamcellstransplantation.
Läkemedlet är en av två CAR-T-terapier som är godkända på de europeiska marknaden. Den andra är Yescarta (axikabtagenciloceucel) som är godkänd för en annan blodcancerform, storcelligt B-cellslymfom.
CAR-T-terapier innebär att patientens egna immunceller tas ut och förändras i ett laboratorium. De modifierade cellerna som får ökad förmåga att döda cancercellerna återförs sedan till patienten.
Regionernas råd för införande av nya terapier, NT-rådet, har som Läkemedelsvärlden rapporterat rekommenderat regionerna att avvakta med att ge CAR-T-behandling. Detta i väntan på NT-rådets samlade bedömning av läkemedlet.
Pusselbitar i denna bedömning är hälsoekonomiska analyser som görs av TLV. Analysen för Yescarta kom, som Läkemedelsvärlden skrev, i november förra året. Och nu presenterar TLV alltså sin analys för Kymriah.
Liksom när det gällde Yescarta understryker TLV att osäkerheten är mycket hög när det gäller kostnadseffektiviteten för Kymriah ligger bland annat i hur många patienter som potentiellt botas och hur länge de i så fall lever jämfört med genomsnittsbefolkningen. I studien där effekten av Kymriah studerades ingick ingen kontrollgrupp.
I sin analys har myndigheten räknat med en långtidsöverlevnad på 31-41 procent för Kymriah medan långtidsöverlevnaden vid dagens standardbehandling bedöms vara 17-23 procent. De Kymriah-behandlade patienterna uppskattas i genomsnitt vinna mellan 2,15 och 5,01 så kallade kvalitetsjusterade levnadsår.
Men TLV anser att osäkerheten kan accepteras eftersom det handlar om en mycket liten patientgrupp med en mycket svår sjukdom som det är svårt att genomföra randomiserade studier av. TLV framhåller att ”Kymriah kan ge stora hälsovinster för en patientgrupp för vilken det är angeläget att utöka möjligheten till potentiellt botande behandling”. Samtidigt påpekar myndigheten att det är mycket viktigt att fortlöpande följa upp användningen av denna behandling för att så småningom kunna göra säkrare utvärderingar.
